局灶性节段性肾小球硬化症 (FSGS) 治疗市场规模、份额、增长和行业分析，按类型（药物治疗、透析、肾移植）、按应用（主要 FSGS、次要 FSGS）、区域见解和预测到 2033 年

局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 治疗市场概述

2024年，局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）治疗市场规模为3.5514亿美元，预计到2033年将达到5.3334亿美元，2025年至2033年的复合年增长率为4.3%。

局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 治疗市场是肾病学和罕见病领域的一个专门领域，其特点是治疗选择有限且患者患病率不断增加。 2023 年，全球有超过 210,000 人被诊断患有 FSGS，报告新增病例超过 62,000 例。 FSGS 仍然是终末期的主要原因肾脏疾病(ESRD)，导致全球超过 12% 的肾病综合征病例。 FSGS 治疗方法包括免疫抑制治疗、透析和肾移植。 2023 年，全球有超过 76,000 名患者正在接受免疫抑制治疗，而约 43,000 名患者因 FSGS 相关肾衰竭而接受定期透析。 2023 年，全球 FSGS 肾移植手术数量达到 9,400 例，其中仅美国就占 3,600 例。临床试验中越来越多的新型治疗候选药物（包括小分子、单克隆抗体和靶向抗炎疗法）塑造了市场。 2023 年，超过 22 种针对 FSGS 机制的活性研究化合物正在进行临床评估。截至 2023 年，已有 30 多个国家启动了专门的 FSGS 登记和研究网络，加强了流行病学了解和临床试验招募。制药和医疗器械公司还通过精准医疗方法、生物标志物诊断和人工智能辅助肾脏疾病进展建模，开发 FSGS 的综合治疗途径。

主要发现

司机：FSGS 相关肾病综合征的发病率增加，到 2023 年，全球新增病例将超过 62,000 例，对治疗方案产生了强劲需求。

国家/地区：2023 年，美国以超过 68,000 名 FSGS 患者接受积极治疗方案引领市场。

部分：药物治疗仍然是主要的治疗领域，2023 年将有超过 76,000 名患者接受免疫抑制剂或新疗法。

局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 治疗市场趋势

由于认识的提高、研究活动的增加以及对更有效治疗方案的需求，FSGS 治疗市场正在迅速发展。 2023 年，全球启动了超过 15 项临床试验，以评估先进的生物制剂和小分子，旨在针对 FSGS 的根本原因，例如足细胞损伤和 TGF-β 通路功能障碍。 2023 年的主要趋势之一是生物制剂的使用。根据扩大准入计划，针对 B7-1 和 CD80 途径的单克隆抗体已被施用给 7,800 多名患者。补体抑制剂的开发也获得了动力，超过 3,100 名患者参与了专注于补体途径调节的全球 II/III 期试验。个性化医疗和药物基因组学正在改变治疗方案。在美国，2023 年有超过 18,000 名 FSGS 患者接受了 APOL1 基因变异筛查，帮助临床医生确定最佳的免疫抑制策略。欧洲超过 7,400 例 FSGS 诊断中使用了基因表达谱来对疾病亚型进行分类。另一个重要趋势是将数字健康工具整合到 FSGS 管理中。 2023 年，用于症状跟踪、药物依从性和体液平衡监测的移动应用程序被肾病患者下载超过 160,000 次。全球 FSGS 患者的远程医疗预约超过 920,000 次，凸显了向远程肾脏病护理的强烈转变。

基于生物标记的诊断的采用率也有所上升。 2023 年，对超过 54,000 名 FSGS 患者进行了 Podocin、nephrin 和 suPAR 测试，以提高诊断准确性并预测类固醇耐药性。日本和韩国的实验室报告称，活检确诊病例中生物标志物检测增加了 19%。此外，全球合作有所增加。 FSGS 国际注册中心在 2023 年增加了 6,200 名新患者，使患者总数超过 28,000 名，为全球临床研究计划提供了帮助。学术机构和生物技术公司之间的联合研究成果在美国、英国和德国提交了六项新的研究性新药 (IND) 申请。在创新方面，基于纳米颗粒的递送系统在 1,100 名患者中进行了靶向免疫治疗试验，旨在降低全身毒性。到 2023 年底，已有四家公司正在开发的 FSGS 化合物获得了孤儿药资格认定。这些趋势表明肾脏病学、生物技术和个性化护理模式，加速了 FSGS 治疗市场的发展势头。

局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 治疗市场动态

司机

"对有效 FSGS 药物疗法的需求不断增加"

2023 年，超过 76,000 名 FSGS 患者接受了免疫抑制药物治疗，包括皮质类固醇、钙调神经磷酸酶抑制剂和标签外生物制剂。在美国，超过 34,000 名患者接受了这些治疗，其中泼尼松和他克莫司仍然是一线选择。然而，全球有超过 19,000 例报告出现治疗耐药。对更安全、更有针对性和更有效的治疗方法的迫切需求导致了药物开发的激增。到 2023 年底，已有 22 种新化合物达到了临床试验，其中四种在减少蛋白尿和延缓肾功能衰退方面显示出积极的中期结果。工业界和学术界正在加紧努力，从症状控制策略转向疾病缓解策略。

克制

"新兴地区认识有限且诊断不足"

尽管高收入国家拥有先进的 FSGS 诊断方案，但许多发展中地区的服务仍然不足。到 2023 年，撒哈拉以南非洲和南亚地区 80% 以上的新 FSGS 病例仅在 III 期或更高级别的肾损害时被诊断出来。肾活检率仍然很低；例如，2023 年尼日利亚只有 12% 的疑似肾病综合征患者接受了活检。缺乏肾病专家的帮助、有限的公共卫生筛查和最低的保险覆盖范围阻碍了早期诊断和干预。因此，延迟诊断会导致不可逆的肾损伤，增加对透析的依赖并降低治疗成功率。

机会

"罕见肾病药物管道的增长"

生物制药公司正在大力投资孤儿药开发。到 2023 年，全球有 30 多家公司至少有一种针对罕见肾小球疾病的候选药物正在开发，其中包括 FSGS。美国有四种分子被授予孤儿药称号，日本有两种，欧盟有三种。市场独占性和快速审查政策正在鼓励创新。 2023 年，临床试验参与率增加了 12%，正在进行的研究中有超过 9,800 名 FSGS 患者入组。澳大利亚和加拿大等国家扩大了对罕见肾病研究的资助，为以 FSGS 为重点的研究和登记拨款超过 1800 万美元。

挑战

"治疗费用高且报销有限"

先进的 FSGS 治疗通常涉及昂贵的生物制剂和标签外药物。 2023 年，美国 FSGS 生物治疗的平均每月费用超过 5,700 美元，给未参保和参保不足的患者带来巨大的财务压力。透析影响全球超过 43,000 名 FSGS 患者，每月产生的持续费用为 2,800 至 4,200 美元。移植受到捐赠者可用性和长期免疫抑制治疗费用的限制。许多国家的保险政策不承保标签外 FSGS 治疗，从而限制了新兴疗法的获得。自付费用阻碍了患者的依从性，尤其是在中低收入经济体。

局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 治疗市场细分

FSGS 治疗市场按类型和应用细分。按类型划分，市场包括药物治疗、透析和肾移植。药物治疗是 2023 年最常见的干预措施，有超过 76,000 名患者使用。全球有 43,000 例活跃病例进行透析，9,400 名患者进行了肾移植。按应用，市场分为初级FSGS和次级FSGS。 2023 年，原发性 FSGS 占所有诊断病例的 57% 以上，全球超过 120,000 名患者中发现活检证实的特发性形式。超过 90,000 例病例被诊断为继发性 FSGS，与肥胖、艾滋病毒和高血压有关。

按类型

• 药物治疗：2023 年，全球超过 76,000 名 FSGS 患者接受了药物治疗。超过 42,000 名患者接受了皮质类固醇治疗，19,500 名患者接受了钙调神经磷酸酶抑制剂治疗。利妥昔单抗和其他单克隆抗体在超过 8,000 例病例中超说明书使用，主要发生在美国、德国和韩国。包括吗替麦考酚酯在内的双重治疗组合已应用于近 11,000 名耐药或复发患者。
• 透析：2023 年，超过 43,000 名 FSGS 相关 ESRD 患者接受了透析。血液透析是最常用的治疗方式，覆盖全球 37,500 名患者。腹膜透析已在 5,500 个案例中使用，特别是在日本、巴西和印度。平均频率为每周 3 次会议，需要密集的基础设施和熟练的人员。 2023 年，近 6,300 名患者因皮质类固醇难治性 FSGS 转为透析。
• 肾脏移植：2023 年，全球有 9,400 名 FSGS 患者进行了肾脏移植。其中美国进行了 3,600 例，其次是法国（920 例）、英国（740 例）和印度（710 例）。移植后 FSGS 复发影响了大约 25% 的患者。 2023 年，超过 1,800 名患者因复发或蛋白尿复发而需要在移植后接受抗体治疗。

按申请

• 原发性 FSGS：2023 年，全球发现了超过 120,000 例原发性 FSGS 病例，其特点是特发性和遗传原因。超过 18,000 例病例与 APOL1 突变有关，尤其是非裔美国患者。在美国，经活检证实的原发性 FSGS 占所有肾病综合征肾活检的 50% 以上。原发性 FSGS 对标准类固醇治疗更耐药，到 2023 年，将有超过 34,000 名患者被归类为类固醇耐药。
• 继发性 FSGS：2023 年，全球继发性 FSGS 病例超过 90,000 例。常见病因包括肥胖（31,000 例）、HIV 等病毒感染（21,000 例）和药物中毒（17,500 例）。在 11,000 名患者中发现了高血压引起的节段性硬化症。继发性 FSGS 通常对保守治疗有更好的反应，在一项全球观察性研究中，48% 的治疗患者观察到蛋白尿减少。

局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 治疗市场区域展望

• 北美

记录了超过 78,000 例诊断的 FSGS 病例，其中美国贡献了超过 68,000 例患者。其中，34,000 名患者接受了皮质类固醇和钙调神经磷酸酶抑制剂的积极治疗，3,600 名患者接受了肾移植。该地区还在临床试验方面处于领先地位，招募了 4,100 多名参与者参加研究性治疗研究。加拿大报告有 8,700 名确诊患者，越来越多的患者使用生物标志物测试和数字肾病平台。在美国，生物治疗的保险渗透率超过 72%，促进了新型疗法的采用。

• 欧洲

2023 年，有超过 63,000 名 FSGS 患者。德国以 14,500 例领先，其次是英国（11,200 例）和法国（10,300 例）。药物治疗是超过 43,000 名患者的一线治疗。欧洲肾脏协会支持将 5,000 多名患者添加到区域登记处。德国和意大利有超过 2,700 名患者参加了评估利妥昔单抗和 ACTH 疗法的真实世界观察性试验。法国进行了 920 多例 FSGS 移植手术，为欧盟最高。

• 亚太

2023 年，诊断出的 FSGS 病例超过 51,000 例。日本和韩国分别有 17,000 例和 11,400 例患者。印度报告了 10,800 例病例，其中只有 34% 接受了先进的免疫治疗。中国与地区生物技术公司合作启动了两项新的 APOL1 基因相关疗法临床试验。日本在腹膜透析的使用方面处于领先地位，有 3,200 名 FSGS 患者接受该方式。澳大利亚记录了 7,200 例病例，其中 1,500 多名患者参加了远程医疗肾​​脏病护理。

• 中东和非洲

2023 年确诊病例超过 18,000 例。沙特阿拉伯和阿联酋合计确诊病例 5,800 例。埃及报告了 4,600 例病例，其中不到 20% 接受了活检确诊。南非有 3,100 多例病例，其中 1,800 例为艾滋病毒相关肾病。该地区的透析依赖程度最高，超过 7,500 名患者正在接受透析治疗血液透析。获得移植服务的机会仍然有限，2023 年整个地区进行的移植手术数量不到 500 例。

局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 治疗公司名单

• 布劳恩梅尔松根
• 美敦力
• 辉瑞公司
• 复合体
• 迪默利克斯
• 逆转录酶
• 贝克曼库尔特公司（丹纳赫）
• 波士顿科学公司
• 化学中心
• 变异制药公司

辉瑞：2023 年，辉瑞引领市场，全球有超过 12,400 名患者接受了源自其皮质类固醇和钙调神经磷酸酶抑制剂组合的免疫抑制治疗方案。其药物在全球 28 个临床试验中心用于 FSGS 方案。

逆转录酶：2023 年，Retropin 共有 8,200 多名患者参加了 Spasentan（一种内皮素和血管紧张素受体双重拮抗剂）的试验。该公司将其 III 期试验范围扩大到 14 个国家，包括美国、德国和日本。

投资分析与机会

2023 年，公共和私人渠道对 FSGS 治疗市场的投资将超过 14 亿美元。大部分用于免疫治疗药物的临床试验、诊断开发和生产规模。专注于罕见肾病的生物制药公司筹集了超过 5.3 亿美元，其中超过 2.8 亿美元专门分配给 FSGS 相关的研发项目。 Retropin 吸引了 1.2 亿美元的 D 轮融资，以支持其双受体拮抗剂的后期试验。这些试验于 2023 年招募了 14 个国家的 3,500 多名患者。ChemoCentryx 获得了 7500 万美元的战略投资，用于开发趋化因子受体调节剂，其中两种化合物到 2023 年第三季度进入 II 期。辉瑞宣布投资 6800 万美元进行基础设施升级，以支持美国设施的 FSGS 靶向生物制剂的生产能力。这包括整合精密发酵技术来生产复杂的单克隆抗体。澳大利亚政府拨款 1800 万美元，支持到 2026 年的罕见肾病研究，其中悉尼大学和莫纳什大学的 FSGS 试验获得了 430 万美元。印度 ICMR 为肾病学创新项目提供了 960 万美元的支持，资助五家早期公司开发 FSGS 的人工智能辅助诊断工具。中国国家卫生健康委员会将于 2023 年投资 3600 万美元用于 FSGS 登记基础设施和基于人工智能的预测模型平台。这些平台现已包含超过 19,000 份患者记录和用于治疗进展监测的实时分析。专注于生物技术的私募股权公司在 2023 年向针对 APOL1 基因相关疗法和抗炎小分子的初创公司拨款超过 3.2 亿美元。在欧盟，Horizo​​n Europe 框架拨款 2700 万美元用于 FSGS 足细胞再生的学术-工业合作研究。医疗器械公司也看到了有针对性的投资。例如，贝克曼库尔特 (Beckman Coulter) 获得了 4200 万美元的研发资金，用于开发用于 FSGS 诊断的自动化生物标记物组合，从而扩大了全球 1,300 多家医院的实验室规模。波士顿科学公司 (Boston Scientific) 肾脏病学部门宣布斥资 1500 万美元与德国学术合作伙伴共同开发透析备用设备。目前有超过 22 种化合物正在接受临床评估，并于 2023 年建立了超过 18 个合作伙伴关系，投资趋势表明，改变 FSGS 治疗格局的势头持续强劲，特别是通过孤儿药激励、多靶点疗法和综合护理模式。

新产品开发

在未满足的临床需求、耐药性挑战和精准医学进步的推动下，FSGS 治疗市场的新产品开发正在加速。 2023 年，全球生物制药组合中超过 22 个针对 FSGS 的候选药物处于临床开发的不同阶段。这些新疗法涵盖小分子、生物制剂、基因靶向疗法和诊断技术。 Retropin 将其研究药物 Spasentan（一种内皮素和血管紧张素受体双重拮抗剂）推进至 III 期试验。全球 14 个国家/地区的 3,500 多名患者已入组。 2023 年的中期分析显示，治疗 36 周后蛋白尿减少了 38%。 Sparsentan 在美国和欧盟均被授予孤儿药资格，突显其成为类固醇耐药 FSGS 一流治疗药物的潜力。 ChemoCentryx 开发了一种新型趋化因子受体抑制剂 CCX140-B，已完成涉及欧洲和北美 720 名患者的 IIb 期试验。该药物显示出良好的疗效，24 周时蛋白尿减少了 29%，并且安全性良好。该化合物选择性阻断 CCR2 信号传导，减少足细胞损伤和炎症反应。 Dimerix 启动了 DMX-200 的 III 期研究，DMX-200 是一种专有的 CCR2 抑制剂与血管紧张素受体阻滞剂的组合。 2023 年，澳大利亚、美国和加拿大有超过 900 名患者参加了 ACTION3 试验。早期数据表明，治疗组的估计肾小球滤过率 (eGFR) 在 36 周内延迟下降了 4.1 mL/min/1.73m²。辉瑞正在开发一种下一代钙调神经磷酸酶抑制剂，该抑制剂具有靶向肾脏递送功能，以最大限度地减少全身毒性。该化合物编号为 PF-12371，于 2023 年进入 I 期试验，并给 150 名参与者服用。初步耐受性结果显示，与他克莫司相比，肾毒性生物标志物降低了 40%。波士顿科学公司 (Boston Scientific) 和贝克曼库尔特公司 (Beckman Coulter) 合作开发了用于 FSGS 免疫治疗的纳米颗粒药物输送平台。在临床前试验中，该系统成功地将皮质类固醇定位于肾小球组织，将全身暴露减少了 55%。人体试验计划于 2024 年第二季度开始，试验对象为 120 名类固醇耐药患者。诊断创新也促进了产品开发。 Beckman Coulter 的自动化 FSGS 生物标记物组合于 2023 年第四季度推出，可快速检测 suPAR、podocin 和 nephrin 水平。该平台已在北美和欧洲的 1,300 多个实验室实施，改善了早期诊断和分型。这些产品创新共同标志着向机制特异性、毒性较小和生物标志物知情治疗的转变，这些治疗正在重塑 FSGS 临床护理的未来

近期五项进展

• Retropin 将于 2023 年在 14 个国家招募 3,500 多名患者参加 Spasentan 的 III 期试验。
• 辉瑞公司斥资 6,800 万美元升级设施，扩大了皮质类固醇免疫抑制药物的生产。
• ChemoCentryx 于 2023 年第三季度将两种 FSGS 特异性化合物推进到 II 期临床试验。
• Beckman Coulter 开发了 FSGS 生物标记物组合，已在全球 1,300 多家医院部署。
• 中国国家卫生健康委员会将 19,000 多份 FSGS 患者记录数字化到人工智能驱动的平台中。

局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 治疗市场的报告覆盖范围

这份全面的市场报告深入报道了全球 FSGS 治疗格局，提供了有关流行病学、治疗方法、诊断进展、公司活动和管道创新的详细见解。该报告涵盖 30 多个国家，分析了截至 2023 年影响超过 210,000 名 FSGS 患者的趋势。该研究将市场分为三个主要治疗类别——药物治疗、透析和肾移植——并评估了按疾病类型（包括原发性和继发性 FSGS）的采用情况。 2023 年，药物治疗是使用最广泛的干预措施，覆盖超过 76,000 名患者，其次是透析（43,000 名患者）和肾移植（9,400 名患者）。特定细分市场的数据包括治疗耐药率、移植复发统计数据和诊断利用率水平。区域分析涵盖北美、欧洲、亚太地区以及中东和非洲，提供患者群体、治疗方式、移植量和试验入组的单位级数据。美国在患者数量方面处于领先地位，有超过 68,000 名患者正在接受积极的治疗方案，而欧洲报告高级护理中心有超过 63,000 名患者。该报告详细介绍了 10 个主要市场参与者，重点介绍了他们的临床管道、试验活动、生产投资和国际扩张。辉瑞和 Retropin 被确定为市场领导者，根据患者覆盖范围和产品管道活动，其全球份额最高。市场动态通过关键支柱（驱动因素、限制因素、机遇和挑战）进行审查，每个支柱都有全球数据的支持。驱动因素包括疾病患病率上升、个性化医疗和生物制剂管道增长。障碍包括高昂的治疗费用、有限的意识和保险限制。机遇与孤儿药批准和临床研究的增加有关，而挑战则包括发展中地区的治疗耐药性和基础设施限制。投资追踪显示，2023 年资本流入超过 14 亿美元，涵盖公共拨款、私募股权和机构融资。关键领域包括生物制造、试验扩展、人工智能驱动的诊断和移植系统改进。该报告还总结了 2023 年至 2024 年临床试验、诊断和公共卫生举措的进展。其中包括移动肾病应用程序的兴起、疾病进展的人工智能建模以及治疗调整的基因组测试。该报告专供制药公司、临床研究人员、政策制定者和投资公司使用，提供了基于证据的见解，以支持全球肾脏护理中最复杂和未得到充分解决的领域之一的决策。