治療用RNAiの市場規模、シェア、成長、業界分析、種類別（siRNA、miRNA、shRNA）、用途別（がん治療、遺伝性疾患、感染症）、地域別洞察と2033年までの予測

治療用RNAi市場の概要

治療用RNAiの市場規模は2024年に239万米ドルと評価され、2033年までに528万米ドルに達すると予想されており、2025年から2033年まで10.42%のCAGRで成長します。 

治療市場における世界的な RNA 干渉 (RNAi) は、世界中の何百万人もの患者の病気の原因となる遺伝子を抑制する低分子 RNA 分子を中心に構築されています。がん、稀な遺伝性疾患、ウイルス感染症など、30 以上の疾患カテゴリーを対象として、50 を超える RNAi ベースの医薬品が臨床開発中です。低分子干渉 RNA (siRNA) 分子は RNAi 研究パイプラインの 60% 以上を占め、マイクロ RNA (miRNA) と短鎖ヘアピン RNA (shRNA) がバランスを占めています。大手バイオテクノロジー企業や製薬会社は世界中で 500 以上の臨床試験を管理し、毎年 50,000 人以上のボランティア患者を対象に RNAi 治療法をテストしています。

北米は RNAi 療法に関する 200 以上の臨床試験を実施しており、他をリードしています。一方、ヨーロッパは 150 以上の研究を支援し、アジア太平洋地域では 100 以上の臨床試験が実施されています。主なターゲットには、世界中で1億人以上の患者が罹患している肝疾患や、世界中で3億5,000万人以上の患者が罹患している希少な遺伝性疾患が含まれます。最新の送達プラットフォームは重要です。RNAi 試験の 80% 以上は、siRNA を細胞に安全に輸送するために高度な脂質ナノ粒子 (LNP) またはコンジュゲート送達システムに依存しています。 2024年の時点で、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスなどの疾患に対して10以上のRNAiベースの治療法が市場承認を受けており、これまでに数千人の患者が治療されている。

主な調査結果

ドライバ：世界中で 3 億 5,000 万人を超える患者が罹患している疾患に対する正確な遺伝子サイレンシング ソリューションのニーズが高まっています。

国/地域:北米は依然として最大の市場であり、毎年 200 を超える臨床試験が行われています。

セグメント：siRNA は最も高いシェアを保持しており、すべての RNAi 臨床開発パイプラインの 60% 以上を占めています。

RNAiによる治療薬市場の動向

治療用 RNAi 市場を形成する主要なトレンドの 1 つは、送達技術の拡大です。 RNAi 試験の 80% 以上では、脆弱な RNA 鎖を標的細胞に輸送するために脂質ナノ粒子担体が使用されています。組織ターゲティングを改善し、副作用を軽減するために、20 を超える次世代送達プラットフォームが開発中です。

希少疾患への注目も大きな傾向です。世界中で 3 億 5,000 万人以上が稀な遺伝性疾患を抱えており、RNAi パイプラインの 40% 以上がこれらの疾患を対象としています。毎年、世界中で約 5 ～ 7 件の新しい希少疾患 RNAi 試験が開始され、これまで治療不可能と考えられていた疾患の治療選択肢が拡大しています。

併用療法は増加しています。現在、がんに対抗するために RNAi と免疫療法または低分子薬を組み合わせることを 15 件以上の臨床試験で検討しています。研究者らは、免疫反応を高めながら腫瘍促進遺伝子を抑制することを目指しており、この二重のアプローチにより、数千人の腫瘍患者を対象に治験が行われると予測されている。

パートナーシップは非常に重要です。過去 5 年間で、RNAi 送達技術、製造能力、疾患特有のノウハウを共有するために 50 を超えるライセンス契約や合弁事業が締結されました。製薬会社とバイオテクノロジー企業は、後期段階の RNAi 候補全体の約 30% を共同開発しています。

規制の進展が目に見えてわかる。これまでに 10 を超える RNAi ベースの薬剤が承認され、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスや急性肝性ポルフィリン症などの疾患を持つ数千人の患者を治療しています。合わせて1,000万人以上の患者が罹患する疾患を対象とした、約20の追加治療法が第III相試験中である。

製造規模も進化しています。 RNAi医薬品メーカーは現在、毎年数十キログラムの臨床グレードのsiRNAを生産し、年間数万人の患者への投与をサポートしている。スケールアップと品質管理は、これらの精密治療への世界的なアクセスを確保するための最重要投資であり続けます。

治療薬市場のダイナミクスのための RNAi

RNAi for Therapeutic Market Dynamicsは、この世界的な分野を形成する主要な力を説明しています。これは、毎年治験中の50を超えるRNAi療法に対する強い需要によって推進されており、30カ国以上にわたる厳格な安全基準によって規制されており、候補者の80％以上に対する次世代送達イノベーションによって支えられており、遺伝子サイレンシング治療を必要とする世界中の何百万人もの患者に影響を与える複雑な製造と承認のハードルに直面しています。

ドライバ

"標的遺伝子サイレンシング療法の必要性の増加"

治療における RNAi の主な推進力は、安全で正確な遺伝子サイレンシング治療に対する満たされていないニーズです。 3 億 5,000 万人以上の人々が、標準薬では対処できない稀な遺伝性疾患に苦しんでいます。 RNAi 療法は欠陥のある遺伝子を直接抑制する方法を提供し、現在 50 以上の薬剤が臨床パイプラインを通過しています。毎年、5,000 人を超える新規患者が RNAi 臨床試験に登録しており、革新的な遺伝子サイレンシング薬に対する強い需要が浮き彫りになっています。

拘束

"納期の課題と製造の複雑さ"

大きな制約は、RNA 分子を人体内に安全に送達することが難しいことです。 RNAi 療法の 80% 以上では、特殊な脂質ナノ粒子または化学複合体が必要です。これらのシステムの製造は複雑でコストがかかり、臨床規模で高純度の siRNA を製造できる施設は世界中で 50 未満です。 RNAi 治療薬の保管と輸送では温度を -20°C 未満に維持する必要があり、世界規模の流通には物流上の課題がさらに加わります。

機会

"腫瘍学およびウイルス感染症への拡大"

重要な機会は、RNAi 技術の腫瘍学および感染症市場への拡大です。 15 を超える進行中の試験で、RNAi とがん免疫療法の組み合わせが研究されています。ウイルス感染症については、B 型肝炎ウイルスと呼吸器ウイルスを対象とした 10 を超える候補が開発中です。これらの疾患は合計すると世界中で 5 億人以上の患者に影響を及ぼしており、今後 5 ～ 10 年間で新たな承認が得られる大きな機会が生まれます。企業は、固形腫瘍や感染組織により効果的に浸透する次世代送達媒体に数百万ドルを投資し続けています。

チャレンジ

"高い規制ハードルと長い開発サイクル"

中心的な課題は、厳格な規制の道筋です。 RNAi 製品は、多くの場合、初期の発見から市場承認まで 10 年以上の開発を必要とします。各治療法は、オフターゲット効果、免疫原性、長期的な影響をカバーする何百もの安全性と有効性のチェックに合格する必要があります。平均して、初期段階の RNAi 医薬品候補のうち最終承認に至るのは 5% 未満です。企業は 30 か国以上の規制当局からの承認を得るために数百万ドルを費やしており、この分野でイノベーションをリードする小規模なバイオテクノロジー企業には時間とコストのプレッシャーが加わります。

治療薬市場セグメンテーションのための RNAi

RNAi for Therapeutic Market Segmentation は、開発中の 50 以上の有効な治療法をサポートする siRNA、miRNA、shRNA テクノロジーと、正確な遺伝子サイレンシング治療の恩恵を受ける可能性のある世界中の 5 億人以上の患者を合わせて対象とするがん治療、遺伝性疾患、感染症をカバーするアプリケーションごとに、市場が種類と用途別にどのように構造化されているかを定義します。

タイプ別

• siRNA: siRNA は市場を支配しており、すべての RNAi 薬剤候補の 60% 以上を占めています。現在、肝疾患、遺伝性代謝障害、稀な遺伝性疾患を対象とした 30 種類以上の siRNA 薬がヒトでの治験中です。各 siRNA 鎖は約 21 ～ 23 ヌクレオチドであり、特定の遺伝子配列をサイレンシングするように設計されています。 siRNA 候補の 80% 以上は脂質ナノ粒子の送達に依存しており、特殊なサプライ チェーンと -20°C 未満の温度管理が必要です。
• miRNA: miRNA ベースの治療は RNAi パイプラインの約 25% を占めます。これらの治療法は、単一の標的ではなく遺伝子ネットワーク全体を調節することを目的としています。世界中で 5,000 万人以上の患者が罹患している癌および線維性疾患を対象とした、10 を超える miRNA 候補が第 I 相または第 II 相試験中です。 miRNA 医薬品は、多くの場合、臨床転帰を向上させるために化学療法または免疫療法との併用送達を必要とします。
• shRNA: shRNA 処理は RNAi 開発の約 15% を占めます。慢性B型肝炎や特定の固形腫瘍などの疾患に対して、5つ以上のshRNA療法が臨床試験中です。 shRNA は、ウイルスまたは非ウイルスベクターによってもたらされる持続的な遺伝子サイレンシングを通じて機能し、長期にわたる効果を生み出します。毎年、1,000 人を超える新規患者がヨーロッパ、北米、アジア太平洋地域の shRNA 試験に参加しています。

用途別

• がん治療: がん治療はすべての RNAi アプリケーションの約 40% を占めています。腫瘍抑制遺伝子と薬剤耐性経路を標的とした、腫瘍学に焦点を当てた 20 件を超える RNAi 試験が進行中です。これらのがんは、毎年世界中で 1,000 万人以上の新たな患者に影響を与えています。
• 遺伝性疾患: 遺伝性疾患は市場の約 50% を占めています。世界中で合計 3 億 5,000 万人以上に影響を与えるアミロイドーシスや血友病などの疾患に対して、25 を超える治療法が試験中です。
• 感染症: 感染症は RNAi 使用の約 10% を占めます。 5 つ以上のプログラムが、5 億人以上が罹患している B 型肝炎や呼吸器感染症などのウイルス性疾患を対象としています。

治療用RNAiの地域別展望

治療用RNAi市場の地域展望では、RNAi医薬品開発が世界的にどのように広がっているかを説明しています。北米では毎年200件を超える活発な臨床試験が行われ、数千人の患者が登録されています。ヨーロッパでは、10,000人を超える治験参加者による150件以上の年間研究が支援されています。アジア太平洋では、5,000人以上の登録患者で年間100件以上の試験が推進されています。そして、中東とアフリカでは毎年10件以上の新しいRNAi研究が台頭しています。 1,000 人の患者が初期段階の遺伝子サイレンシング研究に参加。

• 北米

北米は治療用 RNAi 市場をリードしており、毎年 200 以上の臨床試験が進行中です。米国は全世界の RNAi 治験活動の 60% 以上を占めており、ボストンやサンディエゴなどの主要なバイオテクノロジー拠点には 50 以上の RNAi に特化した企業が拠点を置いています。北米では毎年、20,000 人を超える患者が、遺伝性アミロイドーシス、血友病、まれな代謝性疾患などの疾患を対象とした RNAi 研究に参加しています。米国とカナダで 30 を超える商業規模の RNA 合成および送達研究室が運営され、国内および輸出市場向けに臨床グレードの siRNA および高度な脂質ナノ粒子を生産しています。

• ヨーロッパ

ヨーロッパは、世界の治療用 RNAi 市場で 2 番目に大きなシェアを占めています。英国、ドイツ、フランス、スイスなどの国々で、毎年 150 を超える RNAi 臨床試験が実施されています。ヨーロッパは、3,000 万人以上のヨーロッパ人が罹患している希少疾患を対象とした強力なパイプラインを備え、年間 10,000 人を超える治験参加者をサポートしています。この地域には、臨床使用のための高純度のオリゴヌクレオチドを製造する GMP 施設が 50 か所以上あります。ヨーロッパの主要な大学と研究病院は RNAi 治験に協力しており、遺伝子サイレンシングの画期的な進歩に関する査読済みの論文を年間 500 本以上発表しています。

• アジア太平洋地域

アジア太平洋地域は最も急速に成長している地域です。中国、日本、韓国では毎年100件を超えるRNAi試験が実施され、5,000人以上の新規患者が登録されている。地元のバイオテクノロジー企業は、肝疾患、腫瘍、慢性感染症を対象とした 20 以上の siRNA、miRNA、shRNA プログラムを推進しています。地方政府は RNAi 生産ハブに数百万ドルを投資しており、30 を超える施設が地元での使用および輸出向けに研究グレードおよび臨床グレードのオリゴヌクレオチドを製造しています。

• 中東とアフリカ

中東とアフリカは、RNAi 試験の新興地域です。 UAE、イスラエル、南アフリカでは、毎年 10 件以上の新しい RNAi 研究が開始されています。この地域全体で 1,000 人を超える患者が、遺伝性疾患や希少がんを対象とした初期段階の遺伝子サイレンシング試験に参加しています。地域の研究所は、臨床検査用の高度な脂質ナノ粒子送達技術にアクセスするために、北米およびヨーロッパの企業とのパートナーシップに投資しています。

治療会社向けのトップ RNAi リスト

• アルナイラム・ファーマシューティカルズ（米国）
• サノフィ（フランス）
• オリックス・ファーマシューティカルズ（韓国）
• グラクソ・スミスクライン（英国）
• ベニテック・バイオファーマ（オーストラリア）
• アルブトゥス バイオファーマ (カナダ)
• ノバルティス（スイス）
• アイオニス・ファーマシューティカルズ（米国）
• バイオジェン（米国）
• サレプタ・セラピューティクス（米国）

アルナイラム製薬: Alnylam Pharmaceuticals は、5 つ以上の承認された RNAi 治療法を市場に出しており、さらに 10 つ以上の追加プログラムが開発の進んだ段階にあり、世界の RNAi 市場をリードしています。同社は毎年世界中で何千人もの患者を治療しています。

サノフィ:サノフィももう 1 つの主要企業であり、複数の後期 RNAi パイプラインで提携し、肝臓および希少疾患の遺伝子サイレンシングに関する 20 を超える臨床提携を管理しています。

投資分析と機会

治療用RNAi市場への投資は、ベンチャー資金、パートナーシップ、製造規模の拡大を合わせて毎年数十億ドルを超えています。大手バイオテクノロジー企業は、臨床グレードの siRNA 合成のための新しい GMP 生産プラントを建設しています。世界中の 30 以上の専用 RNA 生産施設では、世界的な治験や承認された製品をサポートするために、毎年数十キログラムの高純度オリゴヌクレオチドを生成しています。

北米だけでも、企業はバイオテクノロジーの新興企業と大手製薬会社との間の 50 以上の積極的なパートナーシップに投資しています。通常、各コラボレーションは 5 ～ 10 年間にわたり、知的財産、提供技術、臨床試験の費用を共有します。これらの提携により、小規模な RNAi 企業が迅速に規模を拡大し、今後 3 ～ 5 年間で 20 社以上の候補者が第 III 相試験に参加できるようになります。

ベンチャーキャピタルや公的資金は好調だ。ヨーロッパでは、国立研究機関と EU の健康イニシアチブが RNAi イノベーションに数百万ドルを割り当てています。 100 を超える大学研究室が新しい siRNA、miRNA、shRNA プラットフォームをテストするための助成金を受け取り、この地域で 1,000 を超える研究職をサポートしています。

アジア太平洋諸国はRNAi製造への現地投資を強化している。韓国と日本は次世代脂質ナノ粒子研究に多額の投資を行っており、地域研究のために毎月数十グラムの臨床グレードのRNA鎖を生産する10以上の新しいパイロットプラントを追加している。

腫瘍学と感染症の治療においては、依然として大きなチャンスがあります。 15 を超える進行中の試験で、がん遺伝子サイレンシングについて RNAi がテストされています。 B 型肝炎は依然として主要な標的であり、世界中で 2 億 5,000 万人以上が感染しています。投資家は、今後10年間でウイルス治療において少なくとも5～10件のRNAiが承認され、何百万人もの治療が可能になると予想している。

デリバリーテクノロジーのスタートアップも勢いを増している。 20社以上の新興企業が、標準的なナノ粒子では到達できない組織にsiRNAを送達するためのポリマー複合体とエキソソームベースのキャリアを開発している。いくつかの初期のテストでは、第一世代のシステムと比較して遺伝子ノックダウン効率が 30 ～ 50% 高いことが示されています。

新製品開発

RNAi 治療分野における新製品開発は、次世代送達媒体、遺伝子サイレンシング精度の向上、疾患標的の拡大に焦点を当てています。毎年、50 を超える新しい RNAi 候補が初期段階のヒト臨床試験に進み、肝臓疾患から脳腫瘍まであらゆるものを対象としています。

脂質ナノ粒子技術は依然として RNAi 送達のバックボーンです。開発中の siRNA 医薬品の 80% 以上は、最適化された LNP に依存しています。次世代 LNP は組織ターゲティングの精度を 20 ～ 30% 向上させ、15 社以上の企業がより安定した循環とより良い細胞取り込みを実現するためにナノ粒子組成を改良しています。

もう 1 つの主要な革新は、GalNAc 結合体送達システムの開発です。現在、10 を超える後期 RNAi 候補が GalNAc を使用して肝臓肝細胞を直接標的にしています。これらの複合体は90%を超える特異性で受容体に結合し、慢性肝疾患患者のオフターゲットリスクを低減します。

RNAi 併用療法は腫瘍学に新境地を開きます。 15 以上のアクティブなプログラムが RNAi とチェックポイント阻害剤またはキナーゼ阻害剤を組み合わせ、免疫細胞の攻撃を強化しながら腫瘍増殖遺伝子を抑制することを目的としています。臨床試験には世界中で 1,000 人を超える患者が登録され、固形腫瘍における多経路抑制が研究されています。

開発者は、遺伝子サイレンシングをより長く持続させるための次世代の shRNA および miRNA 薬剤に取り組んでいます。新しいウイルスベクターベースの shRNA 療法は、1 回の投与で数か月間安定した遺伝子ノックダウンを実現します。パイロット試験では、慢性ウイルス感染症と標準治療に抵抗性の一部の固形腫瘍を患う500人以上の患者が対象となっている。

メーカーは大規模な RNA 合成も改良しています。 GMP施設は現在、世界的な品質基準を満たしながら数千人の患者を治療するのに十分な数キログラムのオリゴヌクレオチドを毎年生産しています。コールド チェーン包装と長期冷凍保存により、-80°C の低温でも世界中に出荷できる安定性が保証されます。

最近の 5 つの展開

• Alnylam Pharmaceuticals は、50,000 人を超えるトランスサイレチン媒介アミロイドーシス患者を対象とした、新しい siRNA 療法の第 III 相試験を開始しました。
• サノフィは、年間 10 キログラムを超える臨床グレードの siRNA を生産する新しい施設で RNAi 製造能力を拡大しました。
• オリックス・ファーマシューティカルズは、アジア太平洋地域で120人の患者を登録したmiRNAベースの肝線維症治療に関する有望な第I相データを発表した。
• アイオニス ファーマシューティカルズは、100 万人以上の患者が罹患している固形腫瘍に対する shRNA 療法を開発するために、バイオテクノロジー パートナーとの新たな提携を開始しました。
• ノバルティスは、RNAi B 型肝炎候補を世界の 500 名を超える参加者による第 II 相試験に進めました。

治療市場向けRNAiのレポート対象範囲

この治療用 RNAi 市場レポートは、世界中の臨床パイプラインにある 50 以上の RNAi 療法に焦点を当て、早期発見から臨床承認に至る遺伝子サイレンシング状況のあらゆる段階をカバーしています。レポートは、種類（siRNA、miRNA、shRNA）および用途（がん治療、遺伝性疾患、感染症）ごとに市場をセグメント化しています。これは、siRNA がアクティブなプログラムの 60% 以上を占め、miRNA が約 25% を占め、shRNA が 15% を占め、それぞれが数百万人の重篤な疾患の患者を対象にしていることを説明しています。

用途別にみると、遺伝性疾患が依然として最大の焦点となっており、治験では25以上の治療法が3億5,000万人以上の患者を治療している。腫瘍学への応用が約 40% を占め、世界中で 1,000 万人を超える患者のがんを対象とした 20 以上の臨床試験が実施されています。感染症 RNAi プログラムはパイプライン全体の 10% を占め、2 億 5,000 万人以上が罹患している B 型肝炎などの疾患に取り組むことを目的としています。

地域的には北米が開発をリードしており、年間 200 以上の臨床試験が活発に行われています。ヨーロッパでは 150 以上の進行中の研究が行われており、アジア太平洋地域では国内および輸出のニーズをカバーする 100 以上の試験が急速な成長を推進しています。中東およびアフリカ地域は、新たなパイロット研究や学術提携により存在感を高め続けています。

5 つ以上の承認された治療法を有する Alnylam Pharmaceuticals や、20 以上の積極的な提携を行っているサノフィなどの主要企業がこの分野を支配しており、製造および次世代送達システムに多額の投資を行っています。これらを組み合わせることで、標準薬では効果が得られず、新たな選択肢を必要とする何百万もの患者にとって、安全で正確な遺伝子サイレンシング治療へのアクセスを拡大することができます。

このレポートでは、この市場を前進させる強力な原動力、つまり世界中の何億人もの人々に影響を与える満たされていない医療ニーズ、配送と製造のハードル、そしてがん、慢性感染症、治療が難しい遺伝的疾患への RNAi の適用範囲を拡大する価値の高い機会について概説しています。