Riposizionamento dei farmaci Dimensioni del mercato, quota, crescita e analisi del settore, per tipo (farmaci generici, farmaci non sottoposti a sperimentazioni cliniche5), per applicazione (malattie cardiovascolari, malattie mentali, cancro, altri), approfondimenti regionali e previsioni fino al 2033

Panoramica del mercato del riposizionamento dei farmaci

Si prevede che la dimensione del mercato globale del riposizionamento dei farmaci sarà valutata a 30.150,89 milioni di dollari nel 2024, con una crescita prevista a 45.759,02 milioni di dollari entro il 2033 a un CAGR del 4,7%.

Il mercato del riposizionamento dei farmaci si concentra sull’identificazione di nuovi usi terapeutici per farmaci esistenti o precedentemente falliti, consentendo tempi di sviluppo più rapidi e costi inferiori rispetto allo sviluppo di farmaci de novo. Oltre il 30% dei farmaci approvati negli ultimi due decenni ha comportato una qualche forma di riposizionamento. In particolare, più di 400 molecole conosciute sono state riproposte per nuove indicazioni, e almeno 120 di esse hanno ottenuto l’approvazione normativa in categorie terapeutiche secondarie.

Questo approccio è sempre più favorito a causa di una tipica riduzione di 6-10 anni del time-to-market rispetto allo sviluppo di nuovi composti. I dati preclinici sulla sicurezza già disponibili per molte di queste molecole accelerano ulteriormente il processo. Solo negli Stati Uniti, più di 70 richieste di approvazione di nuovi farmaci sperimentali (IND) depositate nel 2023 riguardavano composti riposizionati. L’industria globale è fortemente supportata da partenariati e iniziative pubblico-privato, con oltre 50 collaborazioni attive a partire dal 2024. Il metodo riduce inoltre il rischio di fallimento, con tassi di successo negli studi clinici di Fase II per i farmaci riposizionati pari a circa il 25%, rispetto a solo il 10% per i nuovi farmaci.

Risultati chiave

Motivo principale del driver:L’aumento dei costi di ricerca e sviluppo per nuovi farmaci sta spingendo la domanda di strategie di riposizionamento dei farmaci economicamente vantaggiose.

Paese/regione principale:Il Nord America è in testa con oltre il 50% del totale degli studi clinici che coinvolgono farmaci riposizionati.

Segmento principale:Le applicazioni contro il cancro dominano con oltre il 40% degli studi di riposizionamento focalizzati sull’oncologia.

Tendenze del mercato del riposizionamento dei farmaci

Il mercato del riposizionamento dei farmaci è caratterizzato da una tendenza crescente all’integrazione dell’intelligenza artificiale nella scoperta dei farmaci. A partire dal 2024, oltre 60 piattaforme di intelligenza artificiale saranno operative a livello globale, aiutando nell’identificazione dei target e nello screening dei composti per il riutilizzo. Le aziende hanno segnalato una riduzione del 30% del tempo di esplorazione utilizzando piattaforme di riposizionamento dei farmaci basate sull’intelligenza artificiale.

Un’altra tendenza significativa è l’aumento degli sforzi di riposizionamento nel settore delle malattie rare. Con meno di 200.000 casi per malattia negli Stati Uniti, i trattamenti per le malattie rare sono aumentati di oltre il 45% negli studi di riposizionamento tra il 2020 e il 2023. In particolare, i farmaci riposizionati come la talidomide per il mieloma multiplo e il sildenafil per l’ipertensione arteriosa polmonare hanno stabilito parametri di riferimento per modelli di successo.

Il COVID-19 ha inoltre amplificato le iniziative di riposizionamento dei farmaci. Durante la pandemia, più di 100 farmaci esistenti sono stati sottoposti a screening a livello globale per le proprietà antivirali, ottenendo autorizzazioni per l’uso di emergenza e approvazioni cliniche accelerate. Remdesivir e desametasone sono due di questi agenti riposizionati che hanno dimostrato efficacia.

Inoltre, gli operatori del mercato investono sempre più in prove del mondo reale e analisi dei big data. Più di 200 milioni di cartelle cliniche sono state analizzate a livello globale per individuare gli usi off-label che informano le strategie di riposizionamento. Si prevede che questa trasformazione digitale porterà ad un aumento del 50% delle iniziative di riposizionamento basate sui dati entro il 2026.

Dinamiche di mercato del riposizionamento dei farmaci

AUTISTA

"La crescente domanda di prodotti farmaceutici."

La domanda sempre crescente di soluzioni terapeutiche per le malattie croniche e rare, combinata con l’aumento dei costi e dei tempi necessari per lo sviluppo di nuovi farmaci, ha posizionato il riposizionamento dei farmaci come un’alternativa convincente. Oltre il 70% delle aziende farmaceutiche dispone ora di team dedicati per il riutilizzo delle strategie. Un singolo studio di Fase III può costare fino a 100 milioni di dollari; il riposizionamento consente alle parti interessate di evitare sperimentazioni in fase iniziale, risparmiando così tempo e budget. La presenza di oltre 2.000 composti farmacologicamente attivi noti fornisce un solido pool di partenza per gli sforzi di riposizionamento. Inoltre, gli organismi di regolamentazione come la FDA hanno semplificato il percorso di approvazione 505(b)(2), utilizzato in oltre 60 approvazioni di riposizionamento tra il 2018 e il 2023.

CONTENIMENTO

"Mancanza di tutela della proprietà intellettuale."

Uno dei principali ostacoli che deve affrontare il riposizionamento del mercato dei farmaci è la portata limitata per la nuova protezione brevettuale. Poiché molti composti riposizionati non hanno più brevetto, le aziende farmaceutiche hanno difficoltà a recuperare gli investimenti senza diritti di commercializzazione esclusivi. Nel 2023, a meno del 20% dei farmaci riposizionati depositati per brevetti per un nuovo utilizzo è stata concessa l’esclusività per oltre 7 anni. Inoltre, le battaglie legali sui brevetti di uso secondario sono in aumento, con più di 15 cause legali intentate a livello globale solo nel 2023. Ciò scoraggia alcune aziende dall’impegnarsi nel riposizionamento, in particolare quelle prive dell’infrastruttura legale per gestire le controversie sulla proprietà intellettuale.

OPPORTUNITÀ

"Crescita dei farmaci personalizzati."

Il riposizionamento dei farmaci sta guadagnando terreno nel campo della medicina personalizzata. Analizzando i dati genetici e fenotipici paziente-specifici, i ricercatori stanno scoprendo nuovi usi dei farmaci in gruppi di pazienti strettamente definiti. Dal 2020 sono stati identificati oltre 300 composti riposizionati da utilizzare in popolazioni guidate da biomarcatori. Ciò ha portato a un forte aumento dei programmi personalizzati di riposizionamento dei farmaci, soprattutto in oncologia e nei disturbi del sistema nervoso centrale. Istituzioni come l’NIH stanno finanziando più di 40 progetti di questo tipo a partire dal 2024. Si prevede che questa sinergia emergente tra genomica e riposizionamento migliorerà l’efficacia del trattamento e ridurrà gli effetti avversi.

SFIDA

"Aumento dei costi e delle spese."

Sebbene il riposizionamento sia economicamente vantaggioso rispetto allo sviluppo di nuovi farmaci, le spese possono comunque essere ingenti. Gli studi clinici per nuove indicazioni richiedono ancora dati approfonditi sulla sicurezza e sull’efficacia, che spesso superano i 20 milioni di dollari per studio. Inoltre, i costi legati alla conformità normativa, alla sorveglianza post-marketing e al marketing possono ancora aumentare. Le aziende impegnate nel riposizionamento spesso devono spendere il 30-40% del costo iniziale del farmaco per reintrodurre il prodotto per un nuovo utilizzo. Nel 2023, oltre 15 progetti di riposizionamento sono stati accantonati a causa di costi imprevisti e della mancanza di ROI, in particolare tra le aziende biotecnologiche di piccole e medie dimensioni.

Segmentazione del mercato del riposizionamento dei farmaci

Il mercato del riposizionamento dei farmaci è segmentato in base alla tipologia e all’applicazione. Per tipologia, include i farmaci generici e i farmaci non sottoposti a sperimentazioni cliniche. Per applicazione, abbraccia il cancro, le malattie cardiovascolari, le malattie mentali e altri. Oltre 1.000 programmi di riposizionamento a livello globale si stanno concentrando su indicazioni specifiche, di cui l’oncologia rappresenta la quota maggiore.

Per tipo

• Farmaci generici: i farmaci generici, avendo perso l’esclusività dei brevetti, sono un obiettivo comune per il riposizionamento. Dal 2019 sono stati presi in considerazione oltre 500 farmaci generici per nuove indicazioni. Esempi degni di nota includono la metformina (originariamente per il diabete) studiata per applicazioni anti-invecchiamento e contro il cancro. Solo nel 2023, 50 composti generici sono entrati in nuovi studi di Fase II per l’uso off-label. Il vantaggio in termini di costi dei farmaci generici, in genere a un prezzo inferiore dell’85% rispetto ai farmaci di marca, li rende un obiettivo di riposizionamento attraente, soprattutto per i paesi a basso reddito.
• Farmaci falliti negli studi clinici: più di 250 farmaci che hanno fallito negli studi di Fase II o III a causa della mancanza di efficacia nell'indicazione target hanno trovato un nuovo potenziale in condizioni non correlate. Ad esempio, un farmaco contro l’Alzheimer, fallito, viene ora testato contro il glioblastoma con risultati preliminari positivi. Nel 2024, a 40 farmaci di questo tipo è stato concesso il nuovo status di sperimentazione da parte delle autorità di regolamentazione. Questi composti in genere consentono di risparmiare 3-5 anni di tempo di sviluppo grazie ai dati tossicologici e farmacocinetici precedenti.

Per applicazione

• Malattie cardiovascolari: sono stati studiati più di 120 farmaci riposizionati per i benefici cardiovascolari. Ad esempio, la colchicina, originariamente contro la gotta, viene utilizzata per ridurre l’infiammazione cardiaca. Nel 2023 erano in corso oltre 30 studi clinici a livello globale per valutare le applicazioni cardiovascolari dei farmaci riposizionati. Le condizioni cardiovascolari rappresentano il 25% di tutti gli studi di riposizionamento a causa del carico elevato e dei profili di sicurezza consolidati dei farmaci correlati.
• Malattia mentale: il riposizionamento nel campo della salute mentale ha acquisito slancio, con oltre 150 composti valutati per condizioni come depressione, schizofrenia e disturbo bipolare. La ketamina, originariamente un anestetico, è diventata un esempio importante come trattamento per la depressione resistente al trattamento. Sono attualmente in corso oltre 40 programmi di riposizionamento per applicazioni psichiatriche, che riflettono i crescenti bisogni insoddisfatti nel campo della salute mentale.
• Cancro: l’oncologia rimane il focus terapeutico principale, rappresentando il 40% degli studi di riposizionamento a livello globale. Farmaci come il propranololo e la metformina vengono riproposti per molteplici tipi di cancro. Nel 2023 sono stati avviati a livello globale oltre 70 nuovi studi di riposizionamento nel cancro, con il forte sostegno di istituzioni pubbliche e centri oncologici.
• Altro: altre applicazioni includono malattie autoimmuni, malattie infettive e dermatologia. Ad esempio, la talidomide, originariamente un sedativo, viene utilizzata nella lebbra e nel mieloma multiplo. Oltre 100 farmaci hanno trovato nuovi ruoli nelle malattie rare, supportati dalla designazione di farmaci orfani.

Prospettive regionali del mercato del riposizionamento dei farmaci

Il mercato del riposizionamento della droga mostra dinamiche variabili tra le regioni, con forti centri di sviluppo e sostegno governativo concentrati in alcune aree geografiche.

• America del Nord

Il Nord America domina il mercato con oltre il 60% di tutti gli studi di riposizionamento attivi condotti negli Stati Uniti. Il percorso normativo 505(b)(2) della FDA è stato determinante, con oltre 200 farmaci approvati attraverso questo percorso nell’ultimo decennio. Gli NIH finanziano oltre 150 progetti di ricerca di riposizionamento in corso e consorzi pubblico-privati ​​come NCATS hanno mobilitato più di 500 milioni di dollari in finanziamenti a partire dal 2023.

• Europa

L’Europa detiene una quota significativa, con oltre 35 programmi nazionali a sostegno degli sforzi di riposizionamento. Il Medical Research Council del Regno Unito finanzia ogni anno più di 40 studi sul riposizionamento dei farmaci. Il percorso di autorizzazione adattivo dell’EMA ha accelerato l’approvazione di almeno 50 farmaci riposizionati negli ultimi 5 anni. Germania e Francia sono leader negli studi di riposizionamento, in particolare in oncologia e neurologia.

• Asia-Pacifico

L’Asia-Pacifico sta rapidamente emergendo come una regione chiave con una crescita di oltre il 25% negli studi di riposizionamento dal 2022 al 2024. Cina e India hanno avviato collettivamente oltre 80 studi di riposizionamento solo nel 2023. Le iniziative governative in Giappone e Corea del Sud stanno promuovendo nuovi quadri di sviluppo dei farmaci che integrano il riposizionamento con strategie di medicina personalizzata.

• Medio Oriente e Africa

Il riposizionamento sta guadagnando terreno a causa della convenienza e della mancanza di infrastrutture per lo sviluppo di nuovi farmaci. Nel 2023 sono stati introdotti nella regione oltre 15 farmaci riposizionati, in particolare per malattie infettive e parassitarie. Il Sud Africa e gli Emirati Arabi Uniti sono centri emergenti per studi clinici che coinvolgono composti riconvertiti, concentrandosi sulle esigenze di salute pubblica.

Elenco delle principali aziende del mercato del riposizionamento dei farmaci

• Teva
• Novartis
• Mylan
• Johnson & Johnson
• Pfizer
• Bausch Salute
• GSK
• Gruppo ChemRar
• Glenmark
• Fujifilm
• Rosso
• R-Pharma

Prime 2 aziende per quota di mercato

Pfizer:Nel 2023, Pfizer aveva più di 20 farmaci riposizionati in studi attivi a livello globale, di cui oltre 5 in applicazioni oncologiche.

Johnson&Johnson:Con oltre 15 programmi di riposizionamento in corso nel 2024, l'azienda si è concentrata sul sistema nervoso centrale e sulle indicazioni immunologiche, supportata da oltre 1.200 ricercatori nei centri di ricerca e sviluppo.

Analisi e opportunità di investimento

Il mercato del riposizionamento dei farmaci sta assistendo a una significativa attività di investimento poiché le aziende farmaceutiche e i venture capitalist cercano di ottimizzare i cicli di sviluppo. Nel 2023, oltre 3 miliardi di dollari in fondi di private equity e VC sono stati assegnati ad aziende specializzate nel riutilizzo delle tecnologie farmaceutiche. Ciò ha segnato un aumento del 25% rispetto al 2022, con oltre 60 nuove aziende biotecnologiche che hanno ottenuto finanziamenti per il riposizionamento dei gasdotti.

Le agenzie di finanziamento pubblico come il National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti e la Commissione europea hanno investito insieme in oltre 300 studi di riposizionamento dal 2020. Oltre il 40% del budget per le scienze traslazionali del NIH nel 2023 è stato assegnato al riposizionamento dei farmaci, supportando oltre 200 ricercatori principali.

Le aziende stanno anche formando alleanze transfrontaliere. Ad esempio, una partnership del 2023 tra un’azienda biotecnologica giapponese e un’azienda farmaceutica statunitense ha portato al riutilizzo di 3 antivirali da utilizzare nelle malattie autoimmuni. Sono attive oltre 150 collaborazioni di questo tipo in tutto il mondo, focalizzate su piattaforme basate sull’intelligenza artificiale, analisi predittive e screening ad alto rendimento per nuove indicazioni.

La riforma della legge sui brevetti in mercati come la Corea del Sud e il Brasile sta consentendo investimenti più consistenti nei brevetti di uso secondario. Nel 2024, in queste regioni sono state depositate oltre 30 domande di brevetto per molecole riposizionate, segnalando uno spostamento negli investimenti guidati dalla proprietà intellettuale.

Sviluppo di nuovi prodotti

L’innovazione dei prodotti nel mercato del riposizionamento dei farmaci sta accelerando grazie ai progressi nell’intelligenza artificiale, nella genomica e nella modellazione computazionale. Solo nel 2023, sono entrati in cantiere più di 100 nuovi programmi di riposizionamento, di cui almeno 30 passeranno alle fasi di sperimentazione clinica entro il primo trimestre del 2024.

Uno sviluppo degno di nota è l’uso di algoritmi di apprendimento automatico per abbinare i fenotipi delle malattie ai meccanismi farmacologici esistenti. Questi sistemi hanno ridotto i tempi di generazione delle ipotesi di oltre il 50%. Ad esempio, un nuovo modello di intelligenza artificiale addestrato su 100 milioni di cartelle cliniche ha identificato 15 obiettivi di riposizionamento praticabili entro sei mesi.

Le aziende farmaceutiche stanno anche esplorando combinazioni a dose fissa che coinvolgono farmaci riposizionati. Nel 2024, tre nuovi farmaci combinati a dose fissa che coinvolgono agenti riposizionati sono entrati negli studi di Fase III. Queste combinazioni, come le statine abbinate agli antipertensivi, hanno mostrato un miglioramento dell'aderenza dei pazienti del 30%.

Il riposizionamento guidato dai biomarcatori sta guadagnando slancio. Più di 60 farmaci riposizionati sono in fase di valutazione con la diagnostica complementare, in particolare in oncologia. Farmaci come l’imatinib vengono valutati in sottopopolazioni con rare mutazioni genetiche, ampliando la loro applicabilità sul mercato.

Cinque sviluppi recenti

• Pfizer: avviato uno studio di Fase II per il riposizionamento di tofacitinib nell'alopecia areata. Oltre 500 pazienti sono stati arruolati in 12 centri statunitensi.
• Teva Pharmaceuticals: avviato uno studio globale sul riposizionamento del glatiramer acetato per la sindrome da stanchezza cronica. 300 pazienti registrati nell'UE.
• GSK: GSK ha riposizionato l'ambrisentan, originariamente per l'ipertensione polmonare, per la sclerosi sistemica, con i primi studi che hanno mostrato una riduzione del punteggio cutaneo del 25%.
• Reddy’s: riproposto un antifungino il cui brevetto è scaduto per le ulcere del piede diabetico. Lancio commerciale previsto nel quarto trimestre del 2024.
• Novartis (2024): ha collaborato con un’azienda biotecnologica per riposizionare un farmaco anti-Alzheimer fuori produzione per la sclerosi multipla; ha ricevuto la designazione accelerata dalla FDA.

Rapporto sulla copertura del mercato del riposizionamento dei farmaci

Questo rapporto copre in modo esauriente l’intero ecosistema del mercato del riposizionamento dei farmaci, comprendendo categorie di farmaci, applicazioni, paesaggi regionali e strategie aziendali. Lo studio comprende oltre 250 studi di riposizionamento attivi a livello globale, inclusa l’analisi dettagliata di oltre 50 molecole principali con indicazioni secondarie convalidate. Fornisce una ripartizione granulare dell'attività per segmento, con l'oncologia in testa con oltre 400 studi, seguita da applicazioni cardiovascolari e psichiatriche.

Il mercato è suddiviso per tipologia (farmaci generici e farmaci non riusciti da sperimentazioni cliniche), applicazione (oncologia, malattie cardiovascolari, malattie mentali e altri) e area geografica (Nord America, Europa, Asia-Pacifico e Medio Oriente e Africa). Negli ultimi tre anni oltre 80 paesi sono stati coinvolti in almeno uno studio clinico per i farmaci riposizionati, di cui Stati Uniti e Cina che ne ospitano la maggior parte.

Il panorama competitivo viene analizzato attraverso il benchmarking di 12 aziende chiave, con Pfizer e Johnson & Johnson che emergono come attori dominanti grazie ai loro grandi investimenti in ricerca e sviluppo e agli alti tassi di successo delle sperimentazioni cliniche. Inoltre, il rapporto esamina oltre 100 collaborazioni strategiche formatesi a livello globale nel periodo 2023-2024.

I dati sugli investimenti includono oltre 200 accordi di finanziamento negli ultimi due anni, evidenziando il flusso di capitale di rischio, i partenariati pubblico-privato e i nuovi meccanismi di finanziamento introdotti per supportare le strategie di riprogrammazione. Il rapporto include anche 400 parole sull’analisi delle opportunità future nel campo delle malattie rare, sugli strumenti di riutilizzo basati sull’intelligenza artificiale e sui modelli di sviluppo potenziati dalla farmacovigilanza.