Dimensioni del mercato, quota, crescita e analisi del mercato di Terapie antisenso e RNAi, per tipo (interferenza dell'RNA, SiRNA, MiRNA, RNA antisenso), per applicazione (oncologia, malattie cardiovascolari, renali, neurodegenerative, respiratorie, genetiche, infettive), approfondimenti regionali e previsioni fino al 2033

Panoramica del mercato delle terapie antisenso e RNAi

La dimensione del mercato Antisense & RNAi Therapeutics è stata valutata a 1.087,54 milioni di dollari nel 2024 e si prevede che raggiungerà 1.588,79 milioni di dollari entro il 2033, crescendo a un CAGR del 4,3% dal 2025 al 2033.

Il mercato delle terapie antisenso e RNAi ha assistito a progressi significativi, in particolare nello sviluppo delle tecnologie dell’interferenza dell’RNA (RNAi) e degli oligonucleotidi antisenso (ASO). Nel 2024, le terapie RNAi rappresentavano circa il 62,4% della quota di mercato, attribuita alla loro versatilità nel colpire un ampio spettro di malattie, comprese infezioni virali, cancro e disturbi genetici. In particolare, l’approvazione di terapie basate su siRNA come Rivfloza per l’iperossaluria primaria ha sottolineato il potenziale clinico delle modalità RNAi.

Anche le terapie con RNA antisenso hanno fatto passi da gigante, con l’approvazione della FDA per trattamenti mirati a patologie come la distrofia muscolare di Duchenne e l’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina. Il mercato è caratterizzato da un elevato grado di innovazione, guidato dai progressi nei sistemi di somministrazione dei farmaci, comprese le nanoparticelle lipidiche e le tecnologie coniugate, che migliorano la stabilità e la specificità delle terapie basate sull’RNA.

Risultati chiave

Autista:I progressi nei sistemi di somministrazione dei farmaci, come le nanoparticelle lipidiche, hanno migliorato significativamente la stabilità e la specificità delle terapie basate sull’RNA.

Paese/regione principale:Il Nord America guida il mercato, detenendo il 42,1% della quota globale nel 2023, grazie a una forte presenza farmaceutica e a infrastrutture sanitarie avanzate.

Segmento principale:Dominano le terapie basate sull’interferenza dell’RNA (RNAi), che rappresenteranno il 62,4% della quota di mercato nel 2023, grazie al loro ampio spettro di applicazioni.

Tendenze del mercato delle terapie antisenso e RNAi

Il mercato delle terapie Antisense e RNAi sta vivendo tendenze dinamiche, guidate principalmente da innovazioni tecnologiche e collaborazioni strategiche. Una tendenza significativa è il miglioramento dei sistemi di somministrazione dei farmaci. I progressi nei trasportatori a base lipidica e nelle tecnologie delle nanoparticelle hanno migliorato la stabilità, la specificità e l’assorbimento delle terapie basate sull’RNA. Ad esempio, Leqvio (inclisiran), approvato dalla FDA, utilizza la nanoparticella lipidica ALN-PCS per il rilascio di siRNA, segnando una pietra miliare nella somministrazione terapeutica efficace dell’RNAi.  Un’altra tendenza degna di nota è il numero crescente di approvazioni della FDA per le terapie con oligonucleotidi antisenso. Nel 2023, quattro di queste terapie hanno ricevuto l’approvazione: Qalsody per la sclerosi laterale amiotrofica, Izervay per l’atrofia geografica, Rivfloza per l’iperossaluria primaria e WAINUA per la polineuropatia dell’amiloidosi ereditaria. Queste approvazioni sottolineano la crescente fiducia nei trattamenti basati sull’RNA per malattie complesse.

Anche le partnership strategiche stanno plasmando il panorama del mercato. Le aziende stanno collaborando per accelerare lo sviluppo di terapie a base di RNA. Ad esempio, Alnylam Pharmaceuticals ha ampliato la sua partnership con Medison Pharma nell’aprile 2024 per includere territori in LATAM e APAC, con l’obiettivo di commercializzare terapie basate sull’RNA come ONPATTRO e GIVLAARI a livello globale.  Inoltre, il mercato sta assistendo a uno spostamento verso le terapie combinate. Si sta esplorando la combinazione di terapie RNAi/antisenso con altre modalità di trattamento, come la chemioterapia o l’immunoterapia, per migliorare i risultati dei pazienti e superare la resistenza ai farmaci.

Dinamiche di mercato delle terapie antisenso e RNAi

AUTISTA

"La crescente domanda di terapie mirate."

La crescente prevalenza di malattie croniche e genetiche ha amplificato la domanda di terapie mirate. Le terapie antisenso e RNAi offrono precisione nel colpire geni specifici, rendendole adatte al trattamento di condizioni come cancro, malattie cardiovascolari e disturbi neurodegenerativi. Ad esempio, la International Diabetes Federation ha riferito che circa 537 milioni di adulti convivono con il diabete nel 2021, cifra destinata a salire a 643 milioni entro il 2030. Tali statistiche evidenziano l’urgente necessità di trattamenti efficaci, posizionando le terapie basate sull’RNA come una soluzione promettente.

CONTENIMENTO

"Alti costi di produzione delle terapie a base di RNA."

La produzione di agenti terapeutici a base di RNA comporta processi sintetici complessi che richiedono apparecchiature specializzate e sintesi chimica in più fasi. Questa complessità porta a elevate spese in conto capitale per la creazione di impianti di produzione su scala industriale. Inoltre, le incoerenze e le impurità nella produzione possono avere un impatto sull’economia della produzione, aumentando in ultima analisi i prezzi dei farmaci e limitando l’adozione da parte del mercato.

OPPORTUNITÀ

"Espansione nelle malattie rare e orfane."

Le terapie antisenso e RNAi presentano opportunità significative nella lotta alle malattie rare e orfane. Queste terapie possono colpire geni specifici o prodotti genetici, rendendole adatte a malattie genetiche rare con bersagli molecolari ben definiti. Ad esempio, terapie per patologie come la distrofia muscolare di Duchenne e l’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina hanno ricevuto l’approvazione della FDA, dimostrando il potenziale dei trattamenti basati sull’RNA in queste nicchie.

SFIDA

"Consegna efficiente di terapie a base di RNA."

La fornitura di composti terapeutici a base di RNA ai tessuti bersaglio e ai siti intracellulari rimane una sfida significativa. Le molecole di RNA nudo sono soggette a una rapida degradazione e hanno difficoltà ad attraversare le membrane cellulari. Sebbene tecnologie di somministrazione come nanoparticelle e liposomi siano state sviluppate per proteggere i farmaci a RNA e facilitarne l’assorbimento, problemi come il targeting improprio dei tessuti e le reazioni immunitarie continuano a ostacolarne l’efficacia.

Segmentazione del mercato delle terapie antisenso e RNAi

Per tipo

• Interferenza dell'RNA (RNAi): i farmaci, inclusi siRNA e miRNA, dominano il mercato grazie alla loro capacità di silenziare specifiche espressioni genetiche. Nel 2023, l’RNAi rappresentava il 62,4% della quota di mercato, grazie alla sua ampia applicazione nel trattamento di malattie come il cancro e le infezioni virali.
• SiRNA: sono molecole di RNA a doppio filamento che interferiscono con l'espressione di geni specifici. Le terapie siRNA approvate dalla FDA come Onpattro e Givlaari hanno dimostrato efficacia nel trattamento rispettivamente dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina e della porfiria epatica acuta.
• MiRNA: regolano l'espressione genica legandosi a sequenze complementari sugli mRNA bersaglio. Si stanno esplorando terapie mirate ai miRNA per condizioni come il cancro e le malattie cardiovascolari, con diversi candidati in fase preclinica e clinica.
• RNA antisenso: le terapie coinvolgono molecole di RNA a filamento singolo che si legano a sequenze di mRNA complementari, inibendo l’espressione genica. Le terapie antisenso approvate dalla FDA come Spinraza per l’atrofia muscolare spinale hanno dimostrato il potenziale di questo approccio.

Per applicazione

• Oncologia: si stanno sviluppando terapie basate sull’RNA per colpire oncogeni e geni oncosoppressori, offrendo un nuovo approccio al trattamento del cancro. Sono in corso studi clinici per varie terapie RNAi e antisenso mirate a diversi tipi di cancro.
• Cardiovascolare: il segmento ha guadagnato slancio con prodotti di successo come Inclisiran. Questa terapia con siRNA ha dimostrato una riduzione del 52% del colesterolo LDL in numerosi studi globali. Il programma di dosaggio due volte all’anno del farmaco migliora la compliance del paziente rispetto alle statine tradizionali. Stanno avanzando anche altri programmi mirati a Lp(a), ANGPTL3 e ApoC-III. Le malattie cardiovascolari colpiscono più di 18 milioni di persone ogni anno, creando un vasto mercato indirizzabile per i farmaci RNAi e antisenso progettati per gestire i livelli lipidici, la trombosi e l’infiammazione vascolare.
• Malattie renali: le terapie antisenso per le malattie renali mirano all'espressione genica coinvolta nella proteinuria e nell'infiammazione. IONIS-FB-LRx di Ionis Pharmaceuticals mira a trattare la nefropatia da IgA riducendo i livelli di fattore B. Gli studi clinici hanno mostrato una riduzione fino al 44% della proteinuria. Considerata la prevalenza globale della malattia renale cronica, che ammonta a circa il 13,4%, esiste un elevato bisogno insoddisfatto di nuove terapie non invasive.
• Disturbi neurodegenerativi: le terapie basate sull’RNA hanno avuto successo nei disturbi neurodegenerativi come la SMA e la SLA. Spinraza (nusinersen) della Biogen, una terapia antisenso, ha migliorato la funzione motoria nel 40% dei pazienti affetti da SMA in studi pilota. Allo stesso modo, Qalsody, sviluppato da Ionis e Biogen, riduce i livelli di proteina SOD1 nei pazienti affetti da SLA fino al 40%. Sono in corso oltre 50 studi clinici mirati a patologie come la malattia di Huntington, il Parkinson e l’Alzheimer.
• Malattie respiratorie: la fibrosi cistica e l'asma sono tra i disturbi respiratori presi di mira dalle terapie a base di RNA. ARO-ENaC di Arrowhead Pharmaceuticals, un farmaco sperimentale RNAi, mira a silenziare l'espressione di ENaC nei pazienti con fibrosi cistica. Nei modelli preclinici, l’espressione di ENaC è stata ridotta del 60%, migliorando l’idratazione delle vie aeree.
• Disturbi genetici: le modalità basate sull’RNA offrono opzioni di trattamento personalizzate per le malattie genetiche, in particolare per i disturbi monogenici. Farmaci come Exondys 51 per la distrofia muscolare di Duchenne e Tegsedi per l’amiloidosi ATTR ereditaria sono terapie antisenso approvate dalla FDA che mostrano un impatto clinico significativo. Exondys 51 ha ripristinato la produzione di distrofina nel 29% dei pazienti trattati. Queste terapie affrontano le malattie alla radice molecolare, un vantaggio cruciale rispetto ai trattamenti convenzionali.
• Malattie infettive: le terapie a base di RNA stanno rapidamente emergendo nella lotta contro le malattie infettive. AB-729 di Arbutus Biopharma, un farmaco RNAi, ha dimostrato una riduzione di 1,6 log10 UI/mL dei livelli di antigene di superficie dell’HBV negli studi di Fase 2. Inoltre, l’RNAi è stato applicato negli sforzi preclinici contro l’HIV, l’influenza e persino la SARS-CoV-2. Le malattie infettive colpiscono oltre 1 miliardo di persone in tutto il mondo e la scalabilità della sintesi dell’RNA offre vantaggi per un rapido impiego nelle pandemie. Questo segmento continua a crescere a causa della domanda di terapie antivirali mirate con precisione.

Prospettive regionali del mercato delle terapie antisenso e RNAi

Il mercato globale delle terapie antisenso e RNAi dimostra prestazioni diverse tra le regioni, modellate da fattori quali le infrastrutture sanitarie, l’intensità della ricerca e gli investimenti farmaceutici. Il Nord America è leader nelle approvazioni di farmaci basati sull’RNA e nell’attività di sperimentazione clinica, seguito da Europa e Asia-Pacifico. Nel frattempo, la regione del Medio Oriente e dell’Africa sta assistendo a un’adozione più lenta, ma mostra un potenziale grazie alla crescente consapevolezza e alle riforme sanitarie.

• America del Nord

detiene la quota di mercato maggiore nel mercato delle terapie antisenso e RNAi grazie al suo consolidato ecosistema biotecnologico, al supporto normativo e alle elevate spese in ricerca e sviluppo. Al 2024, gli Stati Uniti da soli rappresentavano oltre il 65% degli studi clinici globali basati sull’RNAi. La regione ospita attori chiave come Ionis Pharmaceuticals e Alnylam, con molteplici terapie approvate dalla FDA tra cui Onpattro, Givlaari, Oxlumo e Amvuttra. Il National Institutes of Health degli Stati Uniti ha stanziato oltre 47 miliardi di dollari nel 2023 per la ricerca biomedica, con finanziamenti significativi destinati alla medicina genetica.

• Europa

è il secondo mercato regionale più grande per le terapie antisenso e RNAi. Paesi come Germania, Regno Unito e Francia sono in prima linea nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci a base di RNA. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha approvato diverse terapie basate sull’RNA e più di 20 candidati siRNA e antisenso sono in fase avanzata di sperimentazione in tutto il continente. La Germania ha oltre 500 brevetti attivi relativi all’RNAi e il governo del Regno Unito ha investito oltre 100 milioni di sterline in piattaforme terapeutiche per l’RNA nel 2023 attraverso la sua Life Sciences Vision.

• Asia-Pacifico

sta vivendo una rapida crescita nel panorama delle terapie antisenso e RNAi grazie all’espansione della ricerca e sviluppo farmaceutico e ai quadri normativi favorevoli. La Cina rappresenta oltre il 30% degli studi clinici sull’RNAi in corso in Asia, supportati da grandi investimenti biotecnologici nazionali e iniziative nazionali come “Healthy China 2030”. Aziende come Suzhou Ribo Life Science e Sirnaomics stanno sviluppando terapie siRNA per indicazioni sul fegato e sul cancro. Anche il Giappone ha mostrato un forte impegno, con oltre 100 terapie basate sull’RNA in fase di sviluppo.

• Medio Oriente e Africa

attualmente rappresenta una quota minore del mercato dei prodotti terapeutici Antisense e RNAi, ma sta gradualmente progredendo grazie alla crescente consapevolezza, agli investimenti esteri e alle iniziative guidate dal governo. Gli Emirati Arabi Uniti e l’Arabia Saudita sono leader nella regione con zone di innovazione sanitaria e partnership con aziende biotecnologiche globali. Nel 2024, l’Arabia Saudita ha lanciato un fondo per l’innovazione sanitaria da 3 miliardi di dollari volto a sostenere le terapie avanzate, compresi i trattamenti basati sull’RNA. Sebbene in Africa siano disponibili studi clinici limitati che coinvolgono antisenso e RNAi, le partnership con organizzazioni come l’OMS e l’Unione africana stanno stimolando l’interesse per le terapie a base di RNA per affrontare malattie infettive come l’HIV e l’Ebola.

Elenco delle principali aziende terapeutiche Antisense e RNAi

• Glaxosmithkline
• Sanofi Aventis/Genzyme
• Prodotti farmaceutici Isis/ Prodotti farmaceutici Ionis
• Arbutus Biopharma Ltd.
• Terapia del silenzio
• Bio-Path Holdings Inc.
• Calando Farmaceutici
• Terapie ICo
• Prodotti farmaceutici Quark
• Prodotti farmaceutici Rexhan
• Biomarina/Prosensa
• Regulus Therapeutics
• Prodotti farmaceutici Rxi
• Seme di silenzio
• Prodotti farmaceutici Dicerna
• Sirnaomics Inc.

Ionis Pharmaceuticals (precedentemente Isis Pharmaceuticals):è riconosciuta come leader globale nel settore delle terapie antisenso, con oltre 40 farmaci antisenso in varie fasi di sviluppo clinico. Nel 2024, l'azienda ha tre farmaci antisenso commercializzati: Tegsedi, Waylivra e Spinraza (in collaborazione con Biogen). Ionis detiene oltre 1.000 brevetti attivi relativi alla tecnologia dell'RNA antisenso e ha stabilito partnership strategiche con aziende farmaceutiche leader, tra cui Roche, AstraZeneca e Novartis.

Alnylam Pharmaceuticals (in collaborazione con Sanofi/Genzyme):domina il segmento terapeutico dell’interferenza dell’RNA (RNAi) con quattro farmaci approvati dalla FDA e dall’EMA: Onpattro, Givlaari, Oxlumo e Amvuttra. L'azienda si concentra sulle malattie genetiche rare, in particolare sull'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR) e sulla porfiria epatica acuta. Nel 2024, Alnylam aveva oltre 30 programmi in fase clinica e più di 250 famiglie di brevetti attive a livello globale. In collaborazione con Sanofi Genzyme, l'azienda ha stabilito una presenza significativa sia in Nord America che in Europa.

Analisi e opportunità di investimento

Il mercato delle terapie antisenso e RNAi sta attirando investimenti senza precedenti grazie al suo ruolo nella medicina di prossima generazione. Solo nel 2023, oltre 7,8 miliardi di dollari in finanziamenti pubblici e privati ​​sono stati destinati a piattaforme terapeutiche basate sull’RNA. Gli investimenti in capitale di rischio nelle startup biotecnologiche dell’RNAi sono aumentati del 35% rispetto al 2022. Più di 120 round di finanziamento sono stati chiusi da aziende focalizzate sull’RNAi, con una dimensione media delle operazioni di 50 milioni di dollari. Le grandi aziende farmaceutiche hanno stipulato accordi di licenza e co-sviluppo multimiliardari per garantire i diritti su promettenti piattaforme antisenso e siRNA. Uno dei principali investimenti di rilievo è stata l'espansione da 1 miliardo di dollari da parte di Ionis Pharmaceuticals in nuovi impianti di ricerca e sviluppo e di produzione in California e Texas. Inoltre, Alnylam Pharmaceuticals si è assicurata un accordo di finanziamento strategico del valore di oltre 800 milioni di dollari per accelerare lo sviluppo clinico di terapie RNAi oltre le malattie rare, compresi i disturbi cardiometabolici e del sistema nervoso centrale.

Nella regione Asia-Pacifico, la cinese Suzhou Ribo Life Science ha completato un round di serie D da 200 milioni di dollari volto a commercializzare farmaci a base di siRNA per le patologie epatiche. I fondi biotecnologici come RA Capital, OrbiMed e Flagship Pioneering stanno aumentando gli stanziamenti verso le tecnologie basate sull’RNA. Tra il 2023 e il 2024, oltre 300 investitori istituzionali hanno assunto posizioni azionarie in società focalizzate sull’RNAi quotate sul NASDAQ e sulle borse europee. La Borsa di Londra ha visto il debutto di diverse IPO basate su antisense, con Silence Therapeutics che ha ottenuto un aumento della valutazione post-IPO del 90% entro 12 mesi. I governi stanno anche canalizzando sovvenzioni e sussidi strategici. L’Autorità statunitense per la ricerca e lo sviluppo avanzato biomedico (BARDA) ha stanziato 500 milioni di dollari per terapie a base di RNA mirate alla preparazione alla pandemia. Nel frattempo, la Commissione europea ha stanziato 150 milioni di euro nell’ambito di Orizzonte Europa per innovazioni nella distribuzione dell’RNA, incidendo su almeno 42 collaborazioni accademiche-industriali attive.

Sviluppo di nuovi prodotti

L’innovazione nel mercato delle terapie antisenso e RNAi sta avanzando rapidamente, con lo sviluppo di nuovi prodotti al centro della differenziazione competitiva. Al 2024, più di 60 nuove terapie antisenso e basate su RNAi sono in fase di sperimentazione clinica in più fasi, di cui almeno 15 nella Fase III. Le innovazioni chiave riguardano miglioramenti nelle tecnologie di somministrazione, nella frequenza di dosaggio e nella specificità del target. Ionis Pharmaceuticals ha lanciato due nuovi candidati antisenso, IONIS-FB-LRx e IONIS-AGT-LRx, negli studi di Fase II per il trattamento rispettivamente delle malattie mediate dal complemento e dell'ipertensione. Entrambi i prodotti sfruttano la piattaforma LICA, che riduce il dosaggio a regimi trimestrali mantenendo un'elevata efficacia. Alnylam Pharmaceuticals ha introdotto ALN-APP per il trattamento dell'Alzheimer, utilizzando un meccanismo di siRNA mirato al sistema nervoso centrale. Il candidato è entrato nella Fase I/II all’inizio del 2024, segnando un’espansione significativa nelle applicazioni neurodegenerative. Sirnaomics ha sviluppato STP705, una terapia con siRNA a doppio targeting per il carcinoma a cellule squamose. Il prodotto ha completato gli studi di Fase II con un tasso di riduzione delle lesioni del 73% e una bassa tossicità sistemica.

Nel frattempo, SLN360 di Silence Therapeutics, mirato a livelli elevati di Lp(a), ha ottenuto una riduzione di oltre il 90% dei livelli di lipoproteine ​​durante uno studio di Fase II nel Regno Unito e in Germania. Le applicazioni per le malattie infettive stanno guadagnando slancio. Nel 2023, Arbutus Biopharma ha avviato un programma clinico per AB-729, un siRNA somministrato per via sottocutanea mirato al virus dell'epatite B (HBV), che mostra una riduzione di oltre 2 log dei livelli di HBV DNA dopo 12 settimane. Rxi Pharmaceuticals ha introdotto RXI-762 per la fibrosi correlata a COVID-19, attualmente in studi preclinici con promettenti marcatori antifibrotici. L’innovazione nella distribuzione rimane un obiettivo critico. Oltre il 25% dei nuovi sforzi di sviluppo coinvolge molecole coniugate con GalNAc per l’assorbimento mirato nel fegato, e oltre 20 nuovi sistemi di nanoparticelle lipidiche (LNP) sono in fase di valutazione preclinica a livello globale. Dicerna Pharmaceuticals ha presentato i coniugati brevettati GalXC-Plus per una penetrazione più profonda nei tessuti e una risposta immunitaria inferiore.

Cinque sviluppi recenti

• Ionis Pharmaceuticals (2024): avviato uno studio di Fase III per IONIS-APOCIII-LRx mirato alla sindrome da chilomicronemia familiare. Ottenuta una riduzione dei trigliceridi di oltre il 70% nella Fase II.
• Alnylam Pharmaceuticals (2024): ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA per cemdisiran, una terapia sottocutanea con RNAi per la nefropatia da IgA, a seguito di risultati positivi di Fase II con riduzione della proteinuria superiore al 50%.
• Silence Therapeutics (2023): SLN124 avanzato alla Fase II per la beta-talassemia. I dati preliminari hanno indicato un aumento del 40% dei livelli di emoglobina tra i partecipanti allo studio.
• Sirnaomics (2023): ha aperto uno stabilimento di produzione di RNAi di 100.000 piedi quadrati a Guangzhou, in Cina, per aumentare la produzione di siRNA con una capacità di 50 kg all'anno.
• Arbutus Biopharma (2024): annunciata la collaborazione con X-Chem per scoprire nuove molecole RNAi per l'HBV e il virus respiratorio sinciziale (RSV), che coprono cinque nuovi bersagli.

Rapporto sulla copertura del mercato Terapeutica Antisenso e RNAi

Questo rapporto di mercato completo offre un’analisi dettagliata del mercato globale delle terapie antisenso e RNAi, coprendo oltre 25 aree terapeutiche, oltre 100 aziende e oltre 300 programmi clinici attivi. Il rapporto copre i dati raccolti tra il 2019 e il primo trimestre del 2025, con proiezioni fino all’inizio degli anni 2030 basate sulle attività in corso, sugli sviluppi normativi e sugli investimenti in ricerca e sviluppo. I segmenti chiave del rapporto includono tipi terapeutici come siRNA, miRNA e RNA antisenso, nonché tecnologie di somministrazione tra cui LNP, coniugati GalNAc e vettori virali. Delinea gli sviluppi clinici e preclinici per ciascuna classe terapeutica, evidenziando oltre 60 farmaci candidati di Fase I-III, 20 dei quali dovrebbero presentare domanda di approvazione entro cinque anni. La copertura basata sulle applicazioni comprende malattie oncologiche, cardiovascolari, renali, genetiche, infettive, neurodegenerative e respiratorie. Il rapporto quantifica il volume della pipeline clinica, il numero di studi, l’iscrizione dei partecipanti e le percentuali di successo in questi segmenti. Ad esempio, sono in fase di sviluppo oltre 12 farmaci antisenso per disturbi neurologici rari e gli studi sull’RNAi in oncologia sono raddoppiati dal 2022. Dal punto di vista geografico, il rapporto include analisi per 30 paesi, concentrandosi su Nord America, Europa, Asia-Pacifico, Medio Oriente e Africa.

La sezione di ciascuna regione affronta le tempistiche normative, le barriere di accesso al mercato, la densità di studi clinici e le capacità di produzione nazionale. Ad esempio, l’Asia-Pacifico detiene attualmente oltre 1.800 depositi di brevetti RNAi attivi, con la Cina in testa con oltre 900. La profilazione aziendale include il posizionamento sul mercato, le risorse della pipeline, le alleanze strategiche e gli indici di innovazione. Ionis Pharmaceuticals e Alnylam Pharmaceuticals hanno dimostrato di essere leader sia in termini di dimensioni della pipeline clinica che di partnership. Il rapporto tiene traccia di oltre 150 accordi di licenza, fusione e acquisizione dal 2020 al 2024. Inoltre, il rapporto valuta oltre 60 CDMO e produttori di API coinvolti nella produzione terapeutica dell’RNA. Analizza la capacità di sintesi degli oligonucleotidi, i modelli di costo e le tendenze di produzione regionali. Con oltre 400 cifre e 200 tabelle, questo rapporto fornisce alle parti interessate informazioni di mercato approfondite per informare gli investimenti, lo sviluppo del prodotto e la pianificazione strategica nello spazio terapeutico antisenso e RNAi.