RNAi für therapeutische Marktgröße, Anteil, Wachstum und Branchenanalyse, nach Typ (siRNA, miRNA, shRNA), nach Anwendung (Krebsbehandlung, genetische Störungen, Infektionskrankheiten), regionale Einblicke und Prognose bis 2033

RNAi für therapeutische Marktübersicht

Die Marktgröße für RNAi für Therapeutika wurde im Jahr 2024 auf 2,39 Millionen US-Dollar geschätzt und wird bis 2033 voraussichtlich 5,28 Millionen US-Dollar erreichen, was einem jährlichen Wachstum von 10,42 % von 2025 bis 2033 entspricht. 

Der globale Markt für RNA-Interferenz (RNAi) für therapeutische Zwecke basiert auf kleinen RNA-Molekülen, die krankheitsverursachende Gene bei Millionen von Patienten weltweit zum Schweigen bringen. Über 50 RNAi-basierte Medikamente befinden sich in der klinischen Entwicklung und zielen auf mehr als 30 Krankheitskategorien ab, darunter Krebs, seltene genetische Störungen und Virusinfektionen. Small Interfering RNA (siRNA)-Moleküle machen mehr als 60 % der RNAi-Forschungspipelines aus, während Mikro-RNA (miRNA) und Short-Hairpin-RNA (shRNA) den Rest ausmachen. Große Biotech- und Pharmaunternehmen führen weltweit über 500 klinische Studien durch und testen jedes Jahr RNAi-Behandlungen an mehr als 50.000 freiwilligen Patienten.

Nordamerika ist mit über 200 aktiven klinischen Studien für RNAi-Therapien führend, während Europa mehr als 150 Studien unterstützt und im asiatisch-pazifischen Raum über 100 Studien durchgeführt werden. Zu den Hauptzielen zählen Lebererkrankungen, von denen weltweit über 100 Millionen Patienten betroffen sind, und seltene genetische Erkrankungen, von denen weltweit mehr als 350 Millionen Menschen betroffen sind. Moderne Lieferplattformen sind von entscheidender Bedeutung – über 80 % der RNAi-Studien basieren auf fortschrittlichen Lipid-Nanopartikeln (LNP) oder konjugierten Abgabesystemen, um siRNA sicher zu Zellen zu transportieren. Bis zum Jahr 2024 haben mehr als 10 RNAi-basierte Therapien die Marktzulassung für Krankheiten wie die erbliche Transthyretin-vermittelte Amyloidose erhalten, wobei bisher Tausende von Patienten behandelt wurden.

Wichtigste Erkenntnisse

TREIBER:Steigender Bedarf an präzisen Lösungen zur Gen-Stummschaltung für Krankheiten, von denen weltweit über 350 Millionen Patienten betroffen sind.

LAND/REGION:Nordamerika bleibt mit über 200 aktiven klinischen Studien pro Jahr der größte Markt.

SEGMENT:siRNA hält den höchsten Anteil und repräsentiert über 60 % aller klinischen RNAi-Entwicklungspipelines.

RNAi für therapeutische Markttrends

Ein vorherrschender Trend, der den Markt für RNAi für therapeutische Zwecke prägt, ist die Ausweitung der Verabreichungstechnologien. Über 80 % der RNAi-Studien nutzen Lipid-Nanopartikel-Träger, um fragile RNA-Stränge in Zielzellen zu transportieren. Mehr als 20 Verabreichungsplattformen der nächsten Generation sind in der Entwicklung, um das Gewebeziel zu verbessern und Nebenwirkungen zu reduzieren.

Ein weiterer wichtiger Trend ist die Konzentration auf seltene Krankheiten. Weltweit leben mehr als 350 Millionen Menschen mit seltenen genetischen Störungen, und über 40 % der RNAi-Pipelines zielen auf diese Erkrankungen ab. Jedes Jahr werden weltweit etwa fünf bis sieben neue RNAi-Studien zu seltenen Krankheiten gestartet, die die Behandlungsmöglichkeiten für Erkrankungen erweitern, die früher als unbehandelbar galten.

Kombinationstherapien nehmen zu. Mittlerweile wird in über 15 klinischen Studien die Kombination von RNAi mit Immuntherapie oder niedermolekularen Medikamenten zur Krebsbekämpfung untersucht. Ziel der Forscher ist es, tumorfördernde Gene zum Schweigen zu bringen und gleichzeitig die Immunantwort zu stärken. Dieser duale Ansatz soll in Studien Tausende von Onkologiepatienten erreichen.

Partnerschaften sind entscheidend. In den letzten fünf Jahren wurden mehr als 50 Lizenzverträge und Joint Ventures unterzeichnet, um RNAi-Verabreichungstechnologien, Produktionskapazitäten und krankheitsspezifisches Know-how zu teilen. Pharma- und Biotech-Unternehmen entwickeln gemeinsam etwa 30 % aller RNAi-Kandidaten im Spätstadium.

Regulatorische Fortschritte sind sichtbar. Bisher wurden mehr als 10 RNAi-basierte Medikamente zugelassen, mit denen Tausende von Patienten mit Erkrankungen wie erblicher Transthyretin-Amyloidose und akuter hepatischer Porphyrie behandelt werden. Ungefähr 20 weitere Therapien befinden sich in Phase-III-Studien, die auf Krankheiten abzielen, von denen zusammen über 10 Millionen Patienten betroffen sind.

Auch der Produktionsumfang schreitet voran. Hersteller von RNAi-Arzneimitteln produzieren mittlerweile jedes Jahr Dutzende Kilogramm siRNA in klinischer Qualität und unterstützen damit Zehntausende von Patientendosen pro Jahr. Scale-up und Qualitätskontrolle bleiben die wichtigsten Investitionen, um den weltweiten Zugang zu diesen Präzisionstherapien sicherzustellen.

RNAi für die Dynamik des therapeutischen Marktes

RNAi for Therapeutic Market Dynamics beschreibt die Schlüsselkräfte, die diesen globalen Bereich prägen – angetrieben durch die starke Nachfrage nach mehr als 50 RNAi-Therapien in Studien pro Jahr, reguliert durch strenge Sicherheitsstandards in über 30 Ländern, unterstützt durch Innovationen der nächsten Generation bei der Bereitstellung von über 80 % der Kandidaten und herausgefordert durch komplexe Herstellungs- und Zulassungshürden, die Millionen von Patienten betreffen, die weltweit Behandlungen zur Gen-Stilllegung benötigen.

TREIBER

"Steigender Bedarf an gezielten Gen-Silencing-Therapien"

Der Hauptgrund für RNAi für Therapeutika ist der ungedeckte Bedarf an sicheren und präzisen Behandlungen zur Gen-Stilllegung. Über 350 Millionen Menschen leiden an seltenen und genetisch bedingten Erkrankungen, die mit Standardmedikamenten oft nicht behandelt werden können. RNAi-Therapien bieten eine Möglichkeit, defekte Gene direkt zum Schweigen zu bringen. Derzeit befinden sich mehr als 50 Medikamente in der klinischen Entwicklung. Jedes Jahr nehmen mehr als 5.000 neue Patienten an klinischen RNAi-Studien teil, was die starke Nachfrage nach innovativen Medikamenten zur Gen-Stilllegung verdeutlicht.

ZURÜCKHALTUNG

"Lieferherausforderungen und Fertigungskomplexität"

Ein großes Hindernis ist die Schwierigkeit, RNA-Moleküle sicher in den menschlichen Körper zu transportieren. Über 80 % der RNAi-Therapien erfordern spezielle Lipid-Nanopartikel oder chemische Konjugate. Die Herstellung dieser Systeme ist komplex und kostspielig, da weltweit weniger als 50 Einrichtungen in der Lage sind, hochreine siRNA im klinischen Maßstab herzustellen. Bei der Lagerung und dem Transport von RNAi-Therapeutika müssen Temperaturen unter -20 °C eingehalten werden, was weitere logistische Herausforderungen für den weltweiten Vertrieb mit sich bringt.

GELEGENHEIT

"Ausweitung auf Onkologie und Virusinfektionen"

Eine bedeutende Chance ist die Ausweitung der RNAi-Technologie auf die Märkte Onkologie und Infektionskrankheiten. Über 15 laufende Studien erforschen RNAi-Kombinationen mit Krebsimmuntherapie. Für Virusinfektionen befinden sich mehr als zehn Kandidaten in der Entwicklung, die auf Hepatitis B und Atemwegsviren abzielen. Insgesamt betreffen diese Krankheiten weltweit über 500 Millionen Patienten, was enorme Chancen für neue Zulassungen in den nächsten 5–10 Jahren eröffnet. Unternehmen investieren weiterhin Millionen in Transportmittel der nächsten Generation, die solide Tumore und infiziertes Gewebe effektiver durchdringen.

HERAUSFORDERUNG

"Hohe regulatorische Hürden und lange Entwicklungszyklen"

Eine zentrale Herausforderung ist der strenge regulatorische Weg. RNAi-Produkte erfordern oft eine mehr als zehnjährige Entwicklungszeit von der frühen Entdeckung bis zur Marktzulassung. Jede Therapie muss Hunderte von Sicherheits- und Wirksamkeitsprüfungen bestehen, die Nebenwirkungen, Immunogenität und langfristige Auswirkungen abdecken. Im Durchschnitt erreichen weniger als 5 % der RNAi-Arzneimittelkandidaten im Frühstadium die endgültige Zulassung. Unternehmen geben Millionen aus, um Zulassungen von Aufsichtsbehörden in über 30 Ländern zu erhalten, was den Zeit- und Kostendruck für kleine Biotech-Unternehmen erhöht, die in diesem Bereich Innovationen anführen.

RNAi für die therapeutische Marktsegmentierung

RNAi for Therapeutic Market Segmentation definiert, wie der Markt nach Typ und Anwendung strukturiert ist – mit siRNA-, miRNA- und shRNA-Technologien, die über 50 aktive Therapien in der Entwicklung unterstützen, und nach Anwendungen, die Krebsbehandlung, genetische Störungen und Infektionskrankheiten abdecken und insgesamt über 500 Millionen Patienten weltweit ansprechen, die von präzisen Gen-Silencing-Behandlungen profitieren könnten.

Nach Typ

• siRNA: siRNA dominiert den Markt und macht über 60 % aller RNAi-Arzneimittelkandidaten aus. Mehr als 30 siRNA-Medikamente werden derzeit am Menschen getestet und zielen auf Lebererkrankungen, genetische Stoffwechselstörungen und seltene Erbkrankheiten ab. Jeder siRNA-Strang misst etwa 21–23 Nukleotide und dient dazu, eine bestimmte Gensequenz zum Schweigen zu bringen. Mehr als 80 % der siRNA-Kandidaten sind auf die Abgabe von Lipid-Nanopartikeln angewiesen, was spezielle Lieferketten und Temperaturkontrollen unter -20 °C erfordert.
• miRNA: miRNA-basierte Therapien machen etwa 25 % der RNAi-Pipeline aus. Diese Therapien zielen darauf ab, ganze Gennetzwerke und nicht einzelne Ziele zu modulieren. Über 10 miRNA-Kandidaten befinden sich in Phase-I- oder II-Studien zur Behandlung von Krebs und fibrotischen Erkrankungen, von denen weltweit mehr als 50 Millionen Patienten betroffen sind. miRNA-Medikamente erfordern häufig eine Kombinationsgabe mit Chemotherapie oder Immuntherapie, um die klinischen Ergebnisse zu verbessern.
• shRNA: shRNA-Behandlungen machen etwa 15 % der RNAi-Entwicklung aus. Über fünf shRNA-Therapien befinden sich in klinischen Studien für Krankheiten wie chronische Hepatitis B und bestimmte solide Tumoren. shRNA funktioniert durch anhaltende Gen-Stilllegung durch virale oder nicht-virale Vektoren und erzeugt lang anhaltende Effekte. Jedes Jahr nehmen über 1.000 neue Patienten an shRNA-Studien in Europa, Nordamerika und im asiatisch-pazifischen Raum teil.

Auf Antrag

• Krebsbehandlung: Die Krebsbehandlung macht etwa 40 % aller RNAi-Anwendungen aus. Mehr als 20 auf die Onkologie ausgerichtete RNAi-Studien sind aktiv und zielen auf Tumorsuppressorgene und Arzneimittelresistenzwege ab. Diese Krebsarten betreffen jedes Jahr weltweit über 10 Millionen neue Patienten.
• Genetische Störungen: Genetische Störungen machen etwa 50 % des Marktes aus. Über 25 Therapien werden derzeit für Erkrankungen wie Amyloidose und Hämophilie getestet, von denen insgesamt mehr als 350 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.
• Infektionskrankheiten: Infektionskrankheiten machen etwa 10 % des RNAi-Einsatzes aus. Mehr als fünf Programme zielen auf Viruserkrankungen wie Hepatitis B und Atemwegsinfektionen ab, von denen mehr als 500 Millionen Menschen betroffen sind.

Regionaler Ausblick für den RNAi-Markt für Therapeutika

Der regionale Ausblick für den Markt für RNAi für therapeutische Zwecke beschreibt, wie die Entwicklung von RNAi-Arzneimitteln weltweit verbreitet ist – wobei Nordamerika jedes Jahr über 200 aktive klinische Studien mit Tausenden von eingeschriebenen Patienten anführt, Europa mehr als 150 jährliche Studien mit über 10.000 Studienteilnehmern unterstützt, der asiatisch-pazifische Raum jährlich über 100 Studien mit mehr als 5.000 eingeschriebenen Patienten durchführt und der Nahe Osten und Afrika mit jeweils über 10 neuen RNAi-Studien auf dem Vormarsch sind Jahr und mehr als 1.000 Patienten nehmen an der Forschung zur Gen-Stilllegung in der Frühphase teil.

• Nordamerika

Nordamerika ist mit mehr als 200 laufenden klinischen Studien pro Jahr führend auf dem Markt für RNAi für therapeutische Zwecke. Auf die USA entfallen über 60 % aller weltweiten RNAi-Studienaktivitäten, wobei große Biotech-Zentren wie Boston und San Diego mehr als 50 RNAi-fokussierte Unternehmen beherbergen. Jedes Jahr nehmen mehr als 20.000 Patienten in Nordamerika an RNAi-Studien teil, die sich mit Krankheiten wie erblicher Amyloidose, Hämophilie und seltenen Stoffwechselstörungen befassen. Mehr als 30 kommerzielle RNA-Synthese- und Lieferlabore sind in den USA und Kanada tätig und produzieren siRNA und fortschrittliche Lipid-Nanopartikel in klinischer Qualität für Inlands- und Exportmärkte.

• Europa

Europa hält den zweitgrößten Anteil am weltweiten Markt für RNAi für therapeutische Zwecke. Jedes Jahr werden über 150 klinische RNAi-Studien in Ländern wie Großbritannien, Deutschland, Frankreich und der Schweiz durchgeführt. Europa unterstützt jährlich mehr als 10.000 Studienteilnehmer und verfügt über starke Pipelines, die auf seltene Krankheiten abzielen, von denen über 30 Millionen Europäer betroffen sind. In der Region gibt es mehr als 50 GMP-Anlagen, die hochreine Oligonukleotide für den klinischen Einsatz herstellen. Große europäische Universitäten und Forschungskrankenhäuser arbeiten bei RNAi-Studien zusammen und veröffentlichen jährlich mehr als 500 von Experten begutachtete Artikel über Durchbrüche bei der Gen-Stilllegung.

• Asien-Pazifik

Der asiatisch-pazifische Raum ist die am schnellsten wachsende Region. China, Japan und Südkorea führen jedes Jahr über 100 RNAi-Studien durch, in die mehr als 5.000 neue Patienten aufgenommen werden. Lokale Biotech-Firmen entwickeln mehr als 20 siRNA-, miRNA- und shRNA-Programme für Lebererkrankungen, Onkologie und chronische Infektionen. Regionalregierungen investieren Millionen in RNAi-Produktionszentren, wobei mehr als 30 Anlagen Oligonukleotide in Forschungs- und klinischer Qualität für die lokale Verwendung und den Export herstellen.

• Naher Osten und Afrika

Der Nahe Osten und Afrika sind eine aufstrebende Region für RNAi-Studien. Jedes Jahr starten mehr als 10 neue RNAi-Studien in den Vereinigten Arabischen Emiraten, Israel und Südafrika. Über 1.000 Patienten in der gesamten Region nehmen an Frühphasenstudien zur Gen-Stummschaltung teil, die auf genetische Störungen und seltene Krebsarten abzielen. Regionale Labore investieren in Partnerschaften mit nordamerikanischen und europäischen Unternehmen, um Zugang zu fortschrittlicher Technologie zur Abgabe von Lipid-Nanopartikeln für klinische Tests zu erhalten.

Liste der Top-RNAi für therapeutische Unternehmen

• Alnylam Pharmaceuticals (USA)
• Sanofi (Frankreich)
• Olix Pharmaceuticals (Südkorea)
• GlaxoSmithKline (Großbritannien)
• Benitec Biopharma (Australien)
• Arbutus Biopharma (Kanada)
• Novartis (Schweiz)
• Ionis Pharmaceuticals (USA)
• Biogen (USA)
• Sarepta Therapeutics (USA)

Alnylam Pharmaceuticals: Alnylam Pharmaceuticals ist mit über 5 zugelassenen RNAi-Therapien auf dem Markt und mehr als 10 weiteren Programmen in fortgeschrittenen Entwicklungsstadien führend auf dem globalen RNAi-Markt. Das Unternehmen behandelt jedes Jahr Tausende von Patienten weltweit.

Sanofi:Sanofi ist ein weiterer wichtiger Akteur, der an mehreren RNAi-Pipelines im Spätstadium beteiligt ist und über 20 klinische Kooperationen zur Gen-Stummschaltung in der Leber und bei seltenen Krankheiten verwaltet.

Investitionsanalyse und -chancen

Die Investitionen in den Markt für RNAi-Therapie übersteigen jedes Jahr Milliarden in Form von Risikofinanzierungen, Partnerschaften und Produktionserweiterungen. Große Biotech-Unternehmen bauen neue GMP-Produktionsanlagen für die siRNA-Synthese in klinischer Qualität. Mehr als 30 spezielle RNA-Produktionsanlagen weltweit erzeugen jährlich Dutzende Kilogramm hochreiner Oligonukleotide, um globale Studien und zugelassene Produkte zu unterstützen.

Allein in Nordamerika investieren Unternehmen in über 50 aktive Partnerschaften zwischen Biotech-Startups und großen Pharmaunternehmen. Jede Zusammenarbeit erstreckt sich in der Regel über einen Zeitraum von 5 bis 10 Jahren, wobei geistiges Eigentum, Bereitstellungstechnologie und Kosten für klinische Studien gemeinsam genutzt werden. Diese Allianzen helfen kleineren RNAi-Firmen, schnell zu wachsen und in den nächsten drei bis fünf Jahren mehr als 20 Kandidaten in Phase-III-Studien zu bringen.

Risikokapital und öffentliche Finanzierung sind stark vorhanden. In Europa stellen nationale Forschungsagenturen und EU-Gesundheitsinitiativen Millionen für RNAi-Innovationen bereit. Über 100 Universitätslabore erhalten Zuschüsse zum Testen neuer siRNA-, miRNA- und shRNA-Plattformen und unterstützen so mehr als 1.000 Forschungsstellen in der Region.

Länder im asiatisch-pazifischen Raum erhöhen ihre lokalen Investitionen in die RNAi-Herstellung. Südkorea und Japan investieren stark in die Lipid-Nanopartikelforschung der nächsten Generation und bauen mehr als zehn neue Pilotanlagen auf, die monatlich Dutzende Gramm RNA-Stränge in klinischer Qualität für regionale Studien produzieren.

Die größten Chancen bestehen weiterhin in der Onkologie und der Behandlung von Infektionskrankheiten. Mehr als 15 laufende Studien testen RNAi zur Stummschaltung von Krebsgenen. Hepatitis B bleibt ein Hauptangriffsziel; weltweit sind mehr als 250 Millionen Menschen infiziert. Investoren erwarten im Laufe des nächsten Jahrzehnts mindestens fünf bis zehn RNAi-Zulassungen für die Virustherapie, die Behandlungsmöglichkeiten für Millionen ermöglichen.

Auch Start-ups im Bereich Liefertechnologie gewinnen an Bedeutung. Über 20 neue Firmen entwickeln Polymerkonjugate und Exosomen-basierte Träger, um siRNA in Gewebe zu transportieren, die für Standard-Nanopartikel nicht erreichbar sind. Einige frühe Tests zeigen eine um 30–50 % höhere Gen-Knockdown-Effizienz im Vergleich zu Systemen der ersten Generation.

Entwicklung neuer Produkte

Die Entwicklung neuer Produkte im Bereich der RNAi-Therapie konzentriert sich auf Transportvehikel der nächsten Generation, eine verbesserte Präzision bei der Gen-Stummschaltung und erweiterte Krankheitsziele. Jedes Jahr gelangen über 50 neue RNAi-Kandidaten in frühe Studien am Menschen, die alles von Lebererkrankungen bis hin zu Hirntumoren abdecken.

Die Lipid-Nanopartikel-Technologie bleibt das Rückgrat der RNAi-Verabreichung. Mehr als 80 % der in der Entwicklung befindlichen siRNA-Medikamente basieren auf optimierten LNPs. LNPs der nächsten Generation steigern die Gewebezielgenauigkeit um 20–30 %, wobei über 15 Unternehmen Nanopartikelzusammensetzungen für eine stabilere Durchblutung und eine bessere Zellaufnahme verfeinern.

Eine weitere wichtige Innovation ist die Entwicklung von GalNAc-Konjugat-Abgabesystemen. Über 10 RNAi-Kandidaten im Spätstadium nutzen GalNAc mittlerweile, um direkt auf Leberhepatozyten abzuzielen. Diese Konjugate binden mit einer Spezifität von über 90 % an Rezeptoren und verringern so das Off-Target-Risiko für Patienten mit chronischer Lebererkrankung.

Kombinations-RNAi-Therapien beschreiten neue Wege in der Onkologie. Über 15 aktive Programme kombinieren RNAi mit Checkpoint-Inhibitoren oder Kinaseblockern und zielen darauf ab, Tumorwachstumsgene zum Schweigen zu bringen und gleichzeitig den Angriff von Immunzellen zu verstärken. An klinischen Studien nehmen weltweit über 1.000 Patienten teil, die die Multi-Pathway-Unterdrückung bei soliden Tumoren untersuchen.

Entwickler arbeiten an shRNA- und miRNA-Agenten der nächsten Generation für eine länger anhaltende Gen-Stummschaltung. Neue, auf viralen Vektoren basierende shRNA-Therapien bewirken mit einer Einzeldosis einen stabilen Gen-Knockdown über Monate hinweg. Pilotversuche umfassen über 500 Patienten mit chronischen Virusinfektionen und einigen soliden Tumoren, die gegen die Standardversorgung resistent sind.

Hersteller verfeinern auch die RNA-Synthese im großen Maßstab. GMP-Anlagen produzieren mittlerweile jedes Jahr Chargen von Oligonukleotiden im Multi-Kilogramm-Format, genug, um Tausende von Patienten zu behandeln und gleichzeitig globale Qualitätsstandards einzuhalten. Kühlkettenverpackungen und langfristige Kryolagerung sorgen für Stabilität bei weltweiten Sendungen bei Temperaturen bis zu -80 °C.

Fünf aktuelle Entwicklungen

• Alnylam Pharmaceuticals hat eine Phase-III-Studie für eine neue siRNA-Therapie gestartet, die sich an über 50.000 Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloidose richtet.
• Sanofi erweiterte seine RNAi-Produktionskapazität mit einer neuen Anlage, die jährlich über 10 Kilogramm siRNA in klinischer Qualität produziert.
• Olix Pharmaceuticals gab vielversprechende Phase-I-Daten zu einer miRNA-basierten Leberfibrosetherapie bekannt, an der 120 Patienten im asiatisch-pazifischen Raum teilnehmen.
• Ionis Pharmaceuticals startete eine neue Zusammenarbeit mit einem Biotech-Partner zur Entwicklung von shRNA-Therapien für solide Tumoren, von denen mehr als 1 Million Patienten betroffen sind.
• Novartis brachte seinen RNAi-Hepatitis-B-Kandidaten in Phase-II-Studien mit über 500 Teilnehmern weltweit.

Berichtsberichterstattung über den Markt für RNAi für Therapeutika

Dieser Marktbericht über RNAi für Therapeutika deckt alle Phasen der Gene-Silencing-Landschaft ab – von der frühen Entdeckung bis zur klinischen Zulassung – und konzentriert sich auf die über 50 RNAi-Therapien in klinischen Pipelines weltweit. Der Bericht segmentiert den Markt nach Typ (siRNA, miRNA, shRNA) und Anwendung (Krebsbehandlung, genetische Störungen, Infektionskrankheiten). Es erklärt, dass siRNA mit über 60 % der aktiven Programme dominiert, miRNA etwa 25 % ausmacht und shRNA 15 % abdeckt, die jeweils auf Millionen von Patienten mit schweren Erkrankungen abzielen.

Bei der Anwendung stehen genetische Störungen nach wie vor im Mittelpunkt, wobei über 25 Therapien in Studien mit mehr als 350 Millionen Patienten durchgeführt wurden. Onkologische Anwendungen machen etwa 40 % aus, mit über 20 aktiven Studien zur Krebserkrankung bei über 10 Millionen Patienten weltweit. RNAi-Programme für Infektionskrankheiten machen 10 % der gesamten Pipeline aus und zielen darauf ab, Erkrankungen wie Hepatitis B zu bekämpfen, von denen mehr als 250 Millionen Menschen betroffen sind.

Regional ist Nordamerika mit über 200 aktiven Versuchen pro Jahr führend in der Entwicklung. In Europa werden mehr als 150 laufende Studien durchgeführt, und im asiatisch-pazifischen Raum werden mit mehr als 100 Studien, die den lokalen Bedarf und den Exportbedarf abdecken, ein schnelles Wachstum vorangetrieben. Die Region Naher Osten und Afrika baut ihre Präsenz durch neue Pilotstudien und akademische Partnerschaften weiter aus.

Wichtige Akteure wie Alnylam Pharmaceuticals mit über fünf zugelassenen Therapien und Sanofi mit mehr als 20 aktiven Kooperationen dominieren das Feld und investieren stark in Herstellungs- und Verabreichungssysteme der nächsten Generation. Gemeinsam tragen sie dazu bei, den Zugang zu sicheren und präzisen Gen-Stilllegungsbehandlungen für Millionen von Patienten zu erweitern, die neue Optionen benötigen, wo Standardmedikamente versagt haben.

Dieser Bericht skizziert die starke Dynamik, die diesen Markt vorantreibt: ungedeckter medizinischer Bedarf, der Hunderte Millionen Menschen weltweit betrifft, Liefer- und Herstellungshürden und hochwertige Möglichkeiten zur Ausweitung der Reichweite von RNAi auf Krebs, chronische Infektionen und schwer behandelbare genetische Erkrankungen.